2022-09-26 09:26
通用性药效差和安全性差,没有大的突破。自体CART还是主流。
为了解决 CAR-T 疗法的这些问题,许多科学家和医药公司开始开发基于 CRISPR 基因编辑的现货型 CAR-T 疗法(off-the-shelf CAR-T),通过 CRISPR 基因编辑技术改造 T 细胞,有望实现让细胞治疗从一个自体移植的复杂疗法变成一个异体移植的药物。在这方面,Allogene Therapeutics 和诺奖得主 Jennifer Doudna 创立的 Caribou Biosciences 发展最为迅速,这两家公司已经上市,且均已开展相关临床试验。但2021年10月,FDA 曾暂停 Allogene 公司的抗 CD19 CAR-T 候选药物 ALLO-501A 的临床试验,原因是一名淋巴瘤患者在接受治疗后所有血细胞系都减少了,活检分析发现他的体内出现了具有染色体异常的抗 CD19 CAR-T 细胞。ALLO-501A由于染色体异常可能导致癌症发生,考虑到这种严重的潜在风险,FDA一度暂停了Allogene 公司的所有 CAR-T 临床试验。Allogene 公司的两款 CD19 靶点的 CAR-T 疗法都是与施维雅合作开发,施维雅拥有这两款疗法在美国以外的商业权益。
Allogene 公司表示,此次双方提前结束合作,可能是由于施维雅与一家法国生物技术公司 Cellectis 达成了 CD19 靶点的 通用型 CAR-T 疗法的合作,而 Cellectis 采用的 TALEN 技术进行基因编辑。
通用性药效差和安全性差,没有大的突破。自体CART还是主流。