$Amylyx(AMLX)$ 生死劫快要到了，刺激 two abstracts detailing next steps in the development of the Company's investigational antisense oligonucleotide (ASO), AMX0114, for the potential treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and findings from a pharmacokinetic and pharmacodynamic study of AMX0035 (sodium phenylbutyrate [PB] and taurursodiol [TURSO]) in people with ALS will be presented at the Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical and Scientific Conference on March 3-6, 2024 in Orlando, Florida. AMX0035 is marketed by Amylyx as RELYVRIO® and is approved to treat ALS in adults in the U.S. and approved with conditions as ALBRIOZA™ for the treatment of ALS in Canada.

AMX0035在加拿大的商品名为Albrioza，在美国被称为Relyvrio，前后间隔3个月在两国获批。

2022年6月，加拿大卫生部确定2期CENTAUR试验的数据充分证明了临床益处，Amylyx的AMX0035得以收获全球首批。该药在加拿大的售价约为16.3万美元/年。

2022年9月，FDA也继疗效不佳的利鲁唑和依达拉奉之后批准了Relyvrio作为治疗ALS的第三款药物，该药在美国的售价为15.8万美元/年。

但Relyvrio在美国的获批之路并不平坦。2022年3月，FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会以6票赞成、4票反对的结果认为，CENTAUR数据不足以证明AMX0035对ALS的疗效。随后，在罕见的第二次咨询委员会中，外部顾问结合事后分析，考虑到ALS的严重程度以及对新疗法的巨大需求，最终以7比2的投票结果支持批准该药物。

FDA在其批准通知中称，在24周的CENTAUR试验中，根据对日常功能的临床评估，137例接受Relyvrio治疗的患者的下降速度比接受安慰剂治疗的患者慢。对数据进行的事后分析显示，中位生存期获益为18.8个月，比最初报告的6.9个月有所改善。

加拿大卫生部批准AMX0035的条件包括提供正在进行的III期PHOENIX试验的数据。PHOENIX试验预计将在2024年公布最终结果。