2024年6月12日
医麦客新闻 eMedClub News
近日，Precigen公司公布了其现货型基因疗法PRGN-2012治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）患者的1/2期临床试验数据。PRGN-2012旨在激发对抗受HPV6或HPV11感染细胞的免疫反应，以治疗RRP。此前，PRGN-2012已获得FDA和欧盟委员会授予的孤儿药资格，还获得了FDA授予的突破性疗法认定。
RRP是一种罕见的、难以治疗的呼吸道肿瘤，主要由HPV 6和/或HPV 11引起，其特征是在呼吸道发生小的疣样生长或乳头状瘤。RRP可发生在呼吸道多个部位，主要发生在喉部。RRP一般是良性，但可引起严重、危及生命的气道阻塞和呼吸道并发症。
此次公布的结果显示，该1/2期临床试验达到了主要的安全性和疗效终点。中位随访时间为20个月时，51%（18/35）接受PRGN-2012治疗的患者达到了完全缓解（CR），且不再需要进行手术治疗，CR持续时间超过12个月。86%的患者在接受PRGN-2012治疗后的一年内需要进行的手术次数较治疗前一年减少，从治疗前一年的中位次数4次减少到接受治疗后的0次。此外，PRGN-2012显著改善了达到CR患者的Derkay评分（一种用于测量RRP生长程度的量表）和生活质量评分。安全性方面，PRGN-2012的耐受性良好，无DLT，也没有＞2级的治疗相关不良事件。
▲ PRGN-2012的1/2期临床试验结果
Precigen公司表示计划在2024年下半年通过加速批准途径提交PRGN-2012的滚动生物制品许可申请（BLA）。新闻稿指出，如果获得批准，PRGN-2012有可能成为首个获得FDA批准用于治疗RRP的疗法。
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