2024年5月23日
医麦客新闻 eMedClub News
5月21日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics），宣布其自主研发的小激活RNA（saRNA）药物RAG-01获得美国FDA的快速通道认定（FTD），用于治疗卡介苗无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。此前，RAG-01用于治疗非肌层浸润性膀胱癌的临床试验申请已获得FDA的许可，同时，RAG-01已在澳大利亚启动I期临床试验，目前已有3例受试者入组接受给药。本次获得 FDA 授予的快速通道认定将极大地加快本品在临床试验期间的开发进程。中美瑞康介绍道，RAG-01也是全球首个获得FDA快速通道认定的saRNA项目。
膀胱癌（Bladder Cancer）是最常见的泌尿系统癌症，其中NMIBC占50-80%。NMIBC的标准治疗手段首选经尿道膀胱肿瘤切除手术（TURBT），但术后复发率高，5年内复发率高达50%~70%。因此，有效预防膀胱癌复发及治疗进展期膀胱癌的药物亟待开发。
RAG-01是一款首创作用机制的特异性靶向激活肿瘤抑制基因p21的双链saRNA药物，通过RNAa机制激活p21基因的表达，以抑制肿瘤细胞增殖、诱导细胞凋亡和衰老。临床前药效研究表明，通过中美瑞康自主开发的小核酸递送系统LiCO™，RAG-01的治疗能够显著抑制动物模型中膀胱癌肿瘤的生长，并展示充分的安全性。
▲ RNA激活疗法发展时间轴
RNA激活（RNAa）是中美瑞康创始人李龙承博士及其团队在国际上开创，并已经过临床验证的平台技术。该技术利用靶向基因启动子区域的双链RNA来激活基因表达，以恢复治疗性蛋白的水平。RNA激活技术是制药领域十分稀缺的平台技术，在开发治疗性药物方面具有广阔的应用前景，包括肿瘤、遗传性疾病、慢性疾病、代谢性疾病、心脑血管疾病等。
与传统的靶向药或者基因治疗相比，RNA激活的技术优势如下：
1）RNA激活疗法是利用一个小的RNA片段作为药物，开启内源性的基因表达，也就是说，saRNA所激活的蛋白，是细胞中天然存在的蛋白，不会改变基因组组成；
2）由于药物本身就是一个小的RNA片段，因此在生产和成本方面，相对基因治疗来说，具有更大的优势；
3）RNA激活是一种表观遗传调控机制，是非永久性的改变，跟基因治疗相比，剂量更加可调可控。
中美瑞康创始人、首席执行官李龙承博士表示：“我们很高兴在saRNA开发领域接连获得重要进展，本次获得FTD认定将加快RAG-01的临床开发，同时也表明RAG-01在治疗严重疾病和满足未竟临床需求的潜力获得美国FDA的认可。在后续研发中我们将会与FDA积极沟通，加快推动本品的上市进程，也希望尽早为全球NMIBC患者提供更为安全有效的治疗选择。”
关于中美瑞康
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中国和面向全球市场的平台型新药研发公司，致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一，开发出了具有独立自主知识产权的SCAD™、LiCO™等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台，公司建立了具有高度差异化的小核酸药物管线，适应症涵盖神经退行性与神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等，为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。
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参考资料：
1. 中美瑞康官微、公开资料
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