2024-05-13 18:29 上海
2024年5月14日
医麦客--星耀研究院 PharmaBIGStar News
外泌体作为近年来的研究热点，其进展和应用一直备受关注。在应用方面，外泌体主要可以用于疾病诊断、疾病治疗、药物递送三大方向，类型有天然外泌体，也有工程化外泌体。天然外泌体是细胞自然分泌的膜性囊泡，含有蛋白质、核酸、脂类等，具有高生物相容性、低免疫原性的优势。不过天然外泌体在应用时仍存在一些局限性，如靶向性不足、载药效率有限等。为了克服这些局限性，工程化外泌体应运而生，其经过生物工程技术优化后，多种功能得到强化，能够产生更优的治疗效果。
在应用领域方面，天然外泌体在疾病诊断、组织损伤和修复等方面具有重要的作用；工程化外泌体则具有更加广阔的应用前景，在心血管疾病、肿瘤、神经系统疾病等领域具有巨大的应用潜力。
▲ 国外部分外泌体企业管线
（图片来源：星耀研究院整理）
目前，外泌体领域尚无创新候选产品获批上市，在进度上是国外快于国内。据不完全统计，国外已经有多款产品进入临床试验阶段，而最快的候选产品已经进行到3期。如Capricor Therapeutics的CAP-1002，其是由含有心脏祖细胞的特殊细胞群（CDCs）组成，能够释放包含微小RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，拟用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），Capricor已经计划提交BLA。
Direct Biologics的骨髓间充质干细胞分泌的外泌体ExoFlo也已经进入3期临床研究，适应症为中度至重度急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。同时，这一候选产品针对肛周瘘型克罗恩病和难治性溃疡性结肠炎适应症的临床研究正在进行中。另外，在2期的候选产品也有望提交BLA，如RION已经启动了PEPTM的2a期临床研究，这可能为关键研究铺平道路，随后提交BLA。
在进入临床研究的候选产品中，可以看到类型是比较丰富的，其中间充质干细胞衍生的外泌体和血小板外泌体比较常见；从适应症角度来看，外泌体的适应症比较多样化，神经疾病领域、再生领域、罕见病领域、传染疾病领域等均有覆盖，值得一提的是，外泌体也常被用在肿瘤治疗领域作为一种递送载体。而在这份表单上，有4款候选产品是针对新冠以及其引发的疾病，这应该也跟新冠时期开发针对性药物的火热程度有关，这些企业一方面继续推进候选产品的临床试验，一方面在积极尝试候选产品在其他适应症方面的可能性。
整体来看，未经修饰的天然外泌体进展快于工程化外泌体，且进入临床阶段的候选产品也比较多，工程化外泌体在技术难度上更大，进展总体稍慢一些，不过工程化外泌体也是外泌体赛道的主流发展趋势之一。
再回到国内，布局外泌体企业的数量已有近30家，集中布局在肿瘤、脑部疾病、疫苗开发、基因治疗/罕见病等方向上，整体处于临床前研发阶段，尚有很长一段路要走。不过，国外即将BLA的候选产品有望走通外泌体上市之路，这也会为国内行业带来经验参考和启发，有助于全行业的共同发展。
为助推外泌体行业发展，医麦客将于2024年6月14-15日在南京举办2024 IBI EXPO生物创新药产业大会特设第三届外泌体技术转化论坛聚焦当下业内高度关注的话题，邀请了国内诸多资深专家和领先企业代表，共同探讨外泌体的发展路径，把握新机遇。
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参考资料：
1.各企业官网
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