2024年5月11日
医麦客新闻 eMedClub News
5月7日，上海元宋生物技术有限公司联合上海交通大学附属第六人民医院南院泌尿外科刘峰主任团队在Journal of ImmunoTherapy of Cancer杂志上发表了题为“ YSCH-01在晚期实体瘤患者中的初步疗效和安全性:一项研究者发起的试验（Preliminary efficacy and safety of YSCH-01 in patients with advanced solid tumors: an investigator-initiated trial）” 的论文。
▲ 图片来源：Journal for ImmunoTherapy of Cancer
这项研究旨在评价重组L-IFN腺病毒注射液YSCH-01治疗晚期实体瘤的安全性和初步疗效，这也是YSCH-01首次进行人体试验。这项单中心、开放标签、研究者发起的临床研究共纳入了14例晚期实体瘤患者，适应症包括肺癌、乳腺癌、黑色素瘤、卵巢癌和头颈部肿瘤。本项研究表明，YSCH-01注射液在晚期实体瘤患者中安全性、耐受性良好，具有初步疗效，凸显了YSCH-01优异的临床开发潜力。
在2024 年6月15日举行的IBI EXPO生物创新药产业大会中，元宋生物董事、CEO章康健博士将在【第四届溶瘤病毒药物开发论坛】，与大家共同探讨国家一类新药YSCH-01的临床转化进展等话题。
点击查看论坛完整嘉宾&议程：
IBI EXPO（2024）第四届溶瘤病毒药物开发论坛议程
YSCH-01是上海元宋生物原研的一款基于“癌症的靶向基因-病毒治疗（CTGVT）”策略构建的溶瘤病毒抗癌药物，为携带干扰素样免疫抗癌基因（L-IFN）的溶瘤腺病毒注射液。YSCH-01将基因治疗与溶瘤病毒治疗结合起来，使溶瘤腺病毒载体能特异性在肿瘤细胞中复制，靶向裂解肿瘤细胞而对正常细胞无明显毒性。插入的治疗基因可随病毒载体在肿瘤细胞内大量复制，同时在肿瘤细胞内大量表达并分泌L-IFN蛋白，后者不仅对肿瘤细胞有直接杀伤作用，更重要的是能够刺激免疫系统发挥免疫调节的作用，从而起到双重抗肿瘤的作用。
YSCH-01已于2023年12月21日获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药临床试验（IND）许可，并于2024年4月12日，获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，获批在中国开展Ⅰ-Ⅱa期临床试验，适应症为晚期实体肿瘤。
研究设计
该试验共有14名受试者入选，其中1名在接受治疗前退出试验，2名在给药后第一次疗效评价前退出试验，最终疗效分析集共纳入11名受试者。研究分为剂量递增阶段和剂量扩展阶段，剂量递增阶段共纳入9名受试者接受治疗，低中高剂量各3名，其中高剂量组1例接受治疗并评估了安全性，但没有纳入疗效分析集。剂量扩展阶段共纳入4名受试者接受治疗。YSCH-01首选给药方式为肿瘤内注射，次要给药方式为腹腔注射。剂量递增阶段的受试者在接受首剂2周后若无DLT发生，则开始接受连续的每周给药，疗程共22周；剂量扩展阶段的受试者则每周接受剂量为5.0×1011病毒颗粒的药物共20周。
研究主要结果
研究数据表明，YSCH-01对晚期实体瘤有较好的有效性，且目前的疗效数据明显优于其他溶瘤病毒治疗Ⅰ实体瘤期研究数据：YSCH-01的患者总体客观缓解率为27.3%(95%CI: 6.02%-60.97%)，疾病控制率(DCR) 为81.8%(95%CI: 48.22%-7.72%)；中位无进展生存时间 (PFS) 为4.97个月，中位总生存时间（OS）为8.62个月。
相比较之下，挪威生物技术公司Circio的同类型产品Oncos-102在Ⅰ期临床试验时的DCR仅为40%，中位PFS为2.9个月；而美国Theriva Biologics公司的溶瘤病毒疗法VCN-01的DCR仅为25%，均明显低于YSCH-01的有效性结果。
本次研究还证实了在晚期实体瘤患者瘤内注射YSCH-01是安全且耐受的，3级以上不良事件（AE） / 药物相关不良反应（ADR）总发生率仅为7.7%，且未发生导致死亡的AE / ADR。
YSCH-01或将引领溶瘤病毒疗法新时代
溶瘤病毒疗法是一种很有前途的治疗实体肿瘤的方法，因为它具有选择性，最佳的免疫原性，以及能够以靶向的方式将插入的外源抗癌基因直接传递到肿瘤部位。溶瘤病毒(OVs)的抗癌作用主要是通过直接裂解肿瘤细胞和对抗肿瘤内的免疫抑制微环境实现的。元宋生物通过对OVs进行基因修饰，使其在肿瘤环境中表达特定基因，从而增强其溶瘤特性，促进抗肿瘤免疫反应，体现了中国本土药企的创新性、先进性和前瞻性。
目前，全球已有4款溶瘤病毒产品获批，各国的临床试验也在稳步推进中。元宋生物YSCH-01对晚期肿瘤患者总体疾病控制率高达81.8%，遥遥领先于全球其他上市或在研的同类产品，显示了中国在溶瘤病毒疗法领域的积极进展和研发实力。
另外，YSCH-01更是首创了溶瘤病毒新型给药方式——雾化给药，适用于晚期肺原发或继发肿瘤。雾化给药具有起效快、给药剂量小、副作用少、操作便捷等优点。2024年2月23日，YSCH-01在上海交通大学附属第六人民医院南院完成了首例雾化给药，这也是国际上首次实现溶瘤病毒雾化方式给药。该创新工作是由主要研究者泌尿外科刘峰主任发起的临床研究“重组L-IFN腺病毒注射液治疗复发/难治性实体瘤安全性和有效性，单/多中心、剂量递增、队列扩展临床研究”，旨在考察YSCH-01用于治疗复发/难治性晚期实体瘤患者的安全性/耐受性，并初步确定重组L-IFN腺病毒注射液临床推荐剂量。截止到目前为止，受试者用药后除溶瘤病毒药物正常关联反应外，无其他不良反应，安全性良好。未来，YSCH-01或将引领中国溶瘤病毒疗法新时代。
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