2024年5月10日
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2024年5月8日是第31个“世界地贫日”，邦耀生物发布了首个地贫患者记录片——《编辑生命的希望》（中文完整版），希望呼吁大家关注地贫患者这类群体，同时也希望用新兴的创新疗法使地贫患者得到治愈，祝愿天下无“贫”。
“每一个小群体都应该被看见”
地中海贫血（Thalassemia，地贫）最早发现于地中海人群，故称为地中海贫血，又称海洋性贫血或珠蛋白生成障碍性贫血，由于珠蛋白基因表达异常而无法形成正常功能的血红蛋白而引发，是一种常染色体阴性遗传病。值得一提的是，2023年9月18日国家卫生健康委等6部门联合发布《第二批罕见病目录》，地中海贫血(重型)被收录其中。
根据2021年5月发表的《中国地中海贫血蓝皮书（2020）》数据显示，地贫基因携带者约占全球3.45亿人口，而中国内地地贫基因携带者约有3000万人，重型和中间型地贫患者人数在30万左右，并且正以每年约10％的速度递增。地贫主要分布在包括中国南方在内的全球疟疾高发的热带和亚热带地区，我国长江以南广大地域是地中海贫血的高发区，尤其以广西、广东和海南三省为甚。其中广西地贫发病率最高，人群中每4~5人就有1个地贫缺陷基因携带者，每55个家庭就有1个有重型地贫出生风险，如果没有严格的防控措施，每出生200~250个胎儿就有1个重型地贫患儿；其次是广东，地贫基因携带者大于10%，以2019年人口数1.13亿人计算，地贫基因携带者超过1000 万人。当前地贫的常规疗法主要是定期输血、除铁和造血干细胞移植等，其中造血干细胞移植是目前唯一可以根治β-地中海贫血的方法，但费用昂贵且配型极其困难，仅有少部分患者能获得移植。因此，近年来基因疗法的出现给地贫患者带来了希望。
邦耀生物作为一家以“以基因编辑技术引领创新，开发突破性疗法，造福全人类”为使命的细胞基因药企，针对输血依赖型β-地中海贫血开发了基因疗法产品——“BRL-101”，其在临床上有望实现“一次治疗，终身治愈”的疗效，造福广大地贫患者。目前，邦耀生物BRL-101基因疗法全球范围内已使15例地贫患者成功摆脱输血依赖，恢复了正常人的生活。至今，首位接受BRL-101基因治疗的地贫患者摆脱输血依赖最长已近4年。
“每一个小群体都应该被看见”。2022年1月，邦耀生物围绕3例获得BRL-101基因治疗的地贫患儿拍摄了《编辑生命的希望》纪录片，旨在呼吁关注地贫患者这类群体。距离纪录片拍摄已过去2年，我们也再次对3名“脱贫”成功的小朋友进行了回访，如今的他们俨然回归到了正常的生活，和普通的孩子一样正处于学习成长的阶段，同时也拥有了各自的梦想，期待着美好的未来。
地贫患者也能重获新生，愿天下无“贫”
（请点击下方视频，可全屏高清观看）
邦耀生物地贫患者纪录片《编辑生命的希望》（中文完整版）
关于“BRL-101”
2022年8月16日，邦耀生物BRL-101的临床试验申请（IND）正式取得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准，进入注册临床阶段。其主要适应症为输血依赖型β-地中海贫血，是基于邦耀生物自主研发的造血干细胞平台(ModiHSC®)开发的基因治疗产品。ModiHSC®主要是利用基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗血液系统疾病的目的。
BRL-101基因治疗策略
根据邦耀生物公布的最新临床治疗结果显示，所有接受BRL-101基因治疗的15例患者均100%摆脱输血依赖，能达到“一次治疗，终身治愈”的疗效。全部患者接受经基因编辑的HSC移植治疗后，总体Hb和HbF水平显著上升，同时患者平均总血红蛋白大于120g/L，快速恢复到健康人水平，治疗效果均显著优于国外已上市产品和国内在研产品；并且在整个治疗过程中，绝大多数不良事件与造血干细胞动员/单采、白消安清髓预处理和自体造血干细胞移植已知的不良事件一致。所有不良事件经医疗干预后均能恢复，绝大多数不良事件转归为恢复/解决。未发生GVHD和因不良事件导致受试者退出研究及死亡等情况。总体而言，相比其它基因疗法，邦耀生物BRL-101基因疗法更为高效、便捷和安全，具有靶向性好、安全性高、作用范围广、治疗效果显著等优势，有望成为更惠及大众的疗法。
END
关于邦耀生物
上海邦耀生物科技有限公司致力于成为新商业文明时代全球领先的细胞基因药企，邦耀生物以“以基因编辑技术引领创新，开发突破性疗法，造福全人类”为使命，依托自主研发中心及与高校共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，目前已产生100多项专利成果，有5个项目在8所知名医院开展研究者发起的临床试验，3个项目已获批IND，正式进入注册临床试验阶段，还有多个项目进入IND申报阶段。其中，基因编辑治疗β-地中海贫血症、非病毒PD1定点整合CAR-T、以及UCART等项目已经取得优异临床效果，具有全球领先性，并在Nature、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名学术期刊上发表多篇学术论文。邦耀生物已搭建基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台，拥有7000平米GMP中试基地及近200人的运营团队，有力保障创新的研究成果能够快速转化与应用。邦耀生物通过患者需求和临床反馈不断推动研发产品快速更新迭代。并秉持开放、共享、共赢的态度，与全球创新生物医药生态链企业一起，加快推进创新药物的转化与落地，造福全球遗传疾病、恶性肿瘤及自身免疫系统疾病等患者！
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