2024年5月9日
医麦客新闻 eMedClub News
近日，上海长征医院殷浩团队联合中科院程新教授团队利用自体再生胰岛移植治愈糖尿病取得突破性进展这一消息火爆生物医药行业朋友圈。新闻提及，通过自体内胚层干细胞衍生的胰岛组织治疗，25年糖尿病病史患者被治愈。目前该患者已彻底脱离胰岛素长达33个月。
这一被治愈的案例于今年4月30日在线发表于权威杂志Cell Discovery（中科院1区，IF=33.5），论文题目为“Treating a type 2 diabetic patient with impaired pancreatic islet function by personalized endoderm stem cell-derived islet tissue”。这是国际上首次利用干细胞来源的自体再生胰岛移植，成功治愈胰岛功能严重受损糖尿病的病例报道。
资料显示，本论文里中国科学院程新教授，上海长征医院殷浩教授、石勇铨教授、董伟华教授，及仁济医院张明教授为共同通讯作者。2024 IBI EXPO生物创新药产业大会中，程新教授在【iPSC细胞应用专场论坛】，将和大家共同探讨“iPSC诱导的自体内胚层干细胞来源的胰岛组织治疗II型糖尿病”等话题。
点击查看论坛完整嘉宾&议程：
IBI EXPO(2024) iPSC细胞应用专场论坛议程
在刷屏的新闻背后，上海长征医院器官移植中心主任殷浩教授介绍道，相关科研团队历经十余年潜心研究，利用患者血液PBMC重编程为自体iPSC细胞，并使用国际首创技术使之转变为“种子细胞”即内胚层干细胞（Endoderm stem cell, EnSC），最终实现在体外再造胰岛组织（E-islet）。该项技术已趋于成熟，是再生医学治疗糖尿病领域的重大突破。
▲ 患者E-islet制备、质量控制及其移植安全性和有效性评估的主要流程概述
该项技术的首例受益者59岁，有25年2型糖尿病病史，并发展为终末期糖尿病肾病（尿毒症），2017年6月出现终末期糖尿病肾病并接受肾移植。但由于其胰岛功能近乎衰竭，每天需要多次注射胰岛素，未来存在极大的糖尿病严重并发症风险。
▲ T2D患者自体E-islet移植临床前研究结果
2021年7月19日，由于对低血糖的担忧以及考虑血糖控制不佳对供体肾脏长期生存的不利影响，该患者在上海长征医院接受了自体再生胰岛移植治疗，术后第11周即开始完全脱离外源胰岛素，其口服降糖药（拜糖平、二甲双胍）术后逐步减量，并在第48周和56周实现彻底撤药。空腹及餐后C肽等关键指标较术前显著提高，证实胰岛功能得到有效恢复；肾脏功能等随访指标均处于正常范围，也提示该疗法可避免糖尿病并发症的进展。总的来说，这是国际上首次使用自体衍生胰岛治疗胰岛功能受损的 T2D 患者的人体组织替代疗法。
▲ T2D患者自体E-islet移植临床前研究结果
据悉，除了首例严重2型糖尿病患者，联合团队也成功开展并治愈了多例脆性1型糖尿病患者。殷浩教授表示，未来课题组将聚焦干细胞来源再生胰岛组织的相关研究，进一步开发无需免疫抑制的“通用型”再生胰岛组织，从而为广大长期依赖胰岛素注射的糖尿病患者提供新的治愈疗法。
2型糖尿病（T2DM）是指由于遗传和（或）环境因素引起胰岛素分泌不足和（或）胰岛素抵抗（机体对胰岛素敏感性下降，不能有效利用，胰岛素抵抗），导致血糖水平增高的一种慢性病。二型糖尿病患者仍然可以分泌胰岛素，但是细胞无法对胰岛素做出反应。本病可引起多系统损害，导致眼、肾、神经、心脏、血管等组织器官的功能不全。
我国是糖尿病第一大国，患者多达1.4亿，其中约4千万需终身依赖胰岛素注射治疗（包括所有1型以及约30%的2型）。而那些血糖难以控制的严重患者，只有通过从捐献的胰腺中提取胰岛组织并微创注射的移植疗法方可有效治疗，从而避免并发症的进展。然而，受制于供体严重匮乏、胰岛分离技术复杂等因素，目前临床需求很难满足。因此，如何在体外规模化地再生人胰岛组织，成为一项世界性的学术难题，并得到广泛关注。
为紧抓行业当下面临的机遇，推动行业共同发展。医麦客将于2024年6月14-15日在南京举办2024 IBI EXPO生物创新药产业大会，并召开“iPSC细胞应用专场论坛”。本次会议将邀请该领域的先锋与领袖，聚焦最新研究动态与进展，深度探讨和展望iPSC细胞应用的未来发展趋势。
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参考资料：
1.上海长征医院官微
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