2024年3月1日
医麦客新闻 eMedClub News
今日，据CDE官网公示，复星医药控股子公司上海精缮生物科技有限责任公司（以下简称“精缮生物”）自主研发的“GCK-01细胞注射液”获得临床试验默示许可，拟开展用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤的临床试验。据官网显示，该候选产品是一种CD20靶向NK细胞疗法。
据悉，精缮生物成立于2017年，是首批入驻复星领智孵化平台的生物科技企业，复星领智是复星医药旗下以深度孵化为主要创新模式的孵化平台。精缮科技由西湖大学遗传学讲席教授和副校长许田教授和芝加哥大学吴小阳教授共同参与创立，并基于许田教授实验室发明的PiggyBac转座子技术，致力于为目前尚无有效治疗手段的遗传疾病和肿瘤开发创新性的细胞和基因治疗手段。
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其基于PiggyBac转座子的基因工程技术平台，可以实现对多种细胞类型进行基因工程改造，作为一种高容量的转基因载体，利用PiggyBac系统可以在一次转基因改造中将多个功能或调控元件插入目标细胞的基因组。同时，精缮生物也在对PiggyBac转座酶进行进一步改造，以使其具备位点特异性转基因的能力。
▲ PiggyBac转座子基因工程技术平台
（图片来源：官网）
针对递送难题，精缮生物建立了一种基于阳离子聚合物的基因递送技术平台，通过对聚合物结构的改造，可以实现对不同类型的核酸药物（如siRNA、RNP、DNA）进行靶向递送。除此之外，精缮生物还可以进行NK功能改造以增强iNK功能。
▲ 阳离子聚合物基因递送技术平台
（图片来源：官网）
基于这些技术平台，精缮生物已经建立了针对遗传疾病和肿瘤疾病的7条在研管线。其中，进展最快的是一款干细胞基因疗法GC101。去年11月，GC101获批临床，用于隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）患者难以愈合的体表伤口的移植治疗。该病是一种单基因遗传病，患者的皮肤和眼睛、口腔、食道、呼吸道等粘膜组织在受到轻微摩擦后就会发生水疱或血疱，进而创伤溃烂，患者常被称作“蝴蝶宝贝”，亟需新的更有效的治疗手段出现。
参考资料：
1.CDE官网、企业官网
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