2023年4月25日/医麦客新闻 eMedClub News/--全球生物创新药研发进展日新月异，在过去的24-48h内，都有哪些企业公布了最新进展值得我们关注呢？
细胞治疗领域
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1）4月24日，Arovella Therapeutics发布了2023财年第三季度的附录。在第三季度，Arovella继续将其iNKT细胞疗法推向人类临床试验的第一步。Arovella的技术提供了优于现有CAR-T细胞疗法的关键优势，其主导CAR-iNKT细胞疗法产品ALA-101生成了令人兴奋的新数据，并发表在今年AACR大会上，数据表明，ALA-101有可能成为一种新的“现货型”细胞疗法，用于治疗表达CD19的白血病和淋巴瘤。（推荐阅读：2023 AACR通用细胞疗法之声：实体瘤CAR-NK、DCR100%的UCAR-T、γδT、iMAC等百花齐放）
基因治疗领域
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1）4月23日，Adverum Biotechnologies公布了非临床数据，支持在2期LUNA试验中评估的两剂Ixoberogene soroparvovec（Ixo-vec，以前称为ADVM-022），以及交错双侧给药治疗湿性AMD的潜力。Ixo-vec利用专有载体衣壳 AAV.7m8，在专有表达cassette的控制下携带aflibercept编码序列。这些数据在视觉和眼科研究协会 （ARVO）2023 年年会上进行了口头报告：交错双侧给药耐受性良好，具有良好的治疗活性，且没有炎症增加的信号，未发现不良反应水平。（推荐阅读：一次性治愈潜力！眼科疾病基因疗法进入下一个临床阶段）
抗体领域
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1）4月23日，加拿大卫生部批准了由阿斯利康和赛诺菲开发的单抗Nirsevimab，以帮助保护婴儿免受呼吸道合胞病毒(RSV)引起的严重疾病的侵害。根据欧洲药品管理局(EMA)的说法，Nirsevimab可以附着在病毒表面的一种蛋白质上，阻碍病毒进入人体细胞，尤其是肺部细胞的能力，该监管机构去年批准了该药物在欧盟的使用。
核酸领域
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1）4月24日，麻省理工学院的研究人员宣布已经开发出脂质纳米颗粒，可以高效地向肺细胞递送mRNA疗法。将治疗药物送入肺部可能是一项挑战，但可以通过使用纳米颗粒技术有效地靶向肺细胞来解决各种医学挑战。这些最新的颗粒在传递mRNA方面非常高效，然后可以在肺部编码对治疗有用的蛋白质。到目前为止，研究人员已经证明，这些颗粒可以递送编码CRISPR/Cas基因编辑系统的mRNA，表明这种新方法可能有助于治疗影响肺部的遗传疾病（如囊性纤维化）。
2）4月23日，FDA紧急批准了第二剂更新的COVID-19增强剂，用于接受Moderna或辉瑞-BioNTech双价mRNA疫苗的老年人和免疫系统较弱的人。FDA的一份声明称，65岁及以上的老年人可以在首次双价注射后至少四个月再注射第二剂Moderna和辉瑞-BioNTech的升级版强化针；大多数免疫功能低下的人可以在最后一次注射后至少两个月再注射一次最新的加强针。
小核酸领域
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1）4月23日，据第三方研究机构Reports and Data的最新报告，2022年全球反义(Antisense)和核糖核酸干扰(RNAi)治疗市场规模为12.6亿美元，预计到2032年将达到21.3亿美元，预计收入复合年增长率(CAGR)为6%。目前越来越多地使用这些疗法来治疗遗传疾病、传染病和神经系统疾病，推动了收入的增长。
2）4月23日，葛兰素史克（GSK）在中国启动了一项国际多中心3期研究，代号为B-Well 1，以期在慢性HBV感染受试者中评估bepirovirsen给药24周在“功能性治愈”方面的治疗效应。资料显示，bepirovirsen是一种反义寡核苷酸（ASO）疗法，GSK公司曾在新闻稿中表示，其2b期临床试验积极数据已看到了“功能性治愈”乙肝的可能。
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