2022年3月30日/医麦客新闻 eMedClub News/--基因疗法已成为当今广受关注的创新治疗手段，AAV基因疗法自从2017年FDA批准罗氏/Spark的Luxturna上市以来，逐渐已经成为目前最热门的细分赛道之一。
AAV载体作为递送基因的有力手段，拥有非常显著的优势，如安全性、长效性、多种血清型等。尤其是对于缺少替代疗法的单基因遗传疾病来说，该疗法能从根本上补充或修复缺陷基因，恢复健康基因的正常生物学功能，在患者中最大限度地减少甚至消除患者的病症。鉴于AAV基因治疗显示出的广阔应用前景，目前全球基于AAV的临床试验已超200项。
然而，随着越来越多的AAV实现临床转化，AAV在大规模生产的同时也面临着质量分析的重重挑战。作为走向商业化生产的重要关卡，对生产过程进行严格质量控制，是获得成功基因治疗药物、保证患者安全的关键。
与传统小分子和大分子药物相比，AAV作为一种新的治疗方式，现有的分析技术难以满足AAV的分析质控需求，需要开发全面的新型分析测试方法来表征AAV和证明其安全性和有效性。
AAV质控较难且特殊的一点是，需要有高分辨的方法对AAV空壳率进行检测，另外不同血清型的AAV衣壳蛋白也存在差异，需要有合适的方法进行检测。
空壳率是AAV专属的质量属性，代表了AAV在纯度方面的关键指标，目前在CMC阶段受监管机构的重点关注。理想的AAV生产系统需在确保足够的病毒滴度的同时减少有害污染物，去除空壳以尽可能地减少临床风险。
AAV产品中的衣壳成分、载体基因组、转基因产物或混杂污染物都有激活宿主免疫反应的可能，导致治疗失败或炎症失控。空衣壳会不必要地让患者接触到更多的外来蛋白质，增加免疫原性，并可导致所需剂量升高，从而引起严重反应的风险更大。
目前，对AAV空壳率检测的“金标准”是分析型超速离心技术(AUC), AUC基于不同核酸装载状态的AAV具有不同的沉降系数，实时扫描离心过程中样本各个组分随着时间沉降剖面分布状态的变化过程，根据颗粒流体力学的性质计算出各个组分的含量。
而对于AAV血清型的鉴别，可检测衣壳蛋白的分子量比例、衣壳蛋白等电点等，这些属性是不同型别AAV的特性。与治疗性蛋白不同，AAV样品批量小、结构更复杂、样品量有限、滴度低，因此用于表征AAV病毒蛋白的分析平台需要具有更高灵敏度及精确度。
丹纳赫生命科学拥有从工艺到表征的完整解决方案，帮助用户应对AAV大规模生产中的挑战。
医麦客联合丹纳赫生命科学和派真生物，于2022年3月31日在广州生物岛举办病毒递送载体AAV的质控挑战主题沙龙，共同探讨AAV的质控方法应用进展。众多基因治疗领域的行业大咖，将为大家带来丰富的前沿创新技术主题报告，满满干货，不容错过！
贝克曼库尔特高级产品专家 王聪将为大家系统地介绍AAV的实验室纯化及空壳率检测方式 。
SCIEX公司应用工程师 王文涛还将带来“ AAV的衣壳蛋白表征方案”为主题的精彩分享。
现场活动在广州国际生物岛进行，分享结束后工作人员还将带您参观丹纳赫中国生命科学研究院广州应用研发中心，与您面对面互动体验AAV工艺开发技术，同时还有离心机、毛细管电泳技术系统等设备在基因治疗研发过程中的案例实操分析。
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