2022年2月17日/医麦客新闻 eMedClub News/--2022年2月15日，专注于开发胎盘源性异体细胞疗法的Celularity宣布，美国FDA已授予其胎盘造血干细胞衍生的自然杀伤（NK）细胞疗法CYNK-101孤儿药资格，用于治疗胃或胃食管交界处（G/GEJ）癌症。
胃癌是全球第五大常见癌症。尽管近年来在治疗质量和选择方面有所改善，但晚期胃癌仍然是最难治愈的癌症之一，其中位总生存期（OS）为10-12个月，五年OS约为5%-20%。2021年5月，美国FDA加速批准帕博利珠单抗（pembrolizumab）联合曲妥珠单抗（trastuzumab）、含氟嘧啶和含铂化疗，用于局部晚期不可切除或转移性HER2阳性G/GEJ癌症患者的一线治疗。
CYNK-101是一种实验性的基因工程化NK细胞疗法，旨在通过获批的新型抗体疗法增强抗体依赖的细胞介导的细胞毒性作用（ADCC）。2021年11月，该药的临床试验（IND）申请获美国FDA批准。正在进行的1/2a期临床试验将评估CYNK-101与标准化疗、曲妥珠单抗和帕博利珠单抗联合用于一线治疗局部晚期不可切除或转移性HER2/neu阳性G/GEJ腺癌患者的安全性和初步疗效。2022年1月18日，美国FDA授予CYNK-101快速通道资格。
▲ CYNK-101与抗体联用增强ADCC对抗肿瘤靶标（图片来源：Celularity官网）
Celularity的创始人、董事长兼首席执行官Robert Hariri博士表示：“这一资格认定突显出了这些患者尚未满足的巨大需求，以及CYNK-101在新的一线治疗策略中的潜力。我们很感谢FDA授予的孤儿药资格和快速通道资格，认可了这一潜在的治疗模式。在Celularity，我们致力于打造新的治疗策略，利用胎盘源性细胞疗法的独特特性，以改善这种难以治疗的癌症患者的生活。”
Celularity的总裁Andrew Pecora博士补充道：“添加CD16显著增强了我们NK细胞疗法的ADCC。到目前为止，我们已经在未修饰的NK细胞疗法中看到了有希望的临床数据，并相信这种基因修饰的结构在一系列适应症中具有巨大的潜力。在CYNK-101的1/2a期临床试验中，我们很高兴探索一种多管齐下的策略，通过检查点抑制NK细胞和活化的T细胞，以潜在地增强传统化疗和曲妥珠单抗在HER2 / neu阳性G / GEJ腺癌中的整体疗效。”
一年时间斩获五项FDA资格认定
多年来，Celularity从人类胎盘中提取并生成了广泛而且功能强大的干细胞和祖细胞，这些细胞可以分化为身体中几乎所有细胞类型。此外，它们还可以用作免疫疗法的生物源材料。胎盘器官的一些独特免疫生物学特性，使其成为大自然的专业同种异体移植物，这意味着可能可以将任何供体的胎盘细胞放入任何受体体内，并无需配型。此外，胎盘的免疫特性可以高度防范癌症和传染病。
Celularity的创新细胞疗法利用了产后胎盘细胞的独特治疗潜力，主要致力于开发现成的胎盘衍生的同种异体细胞疗法，包括未修饰的NK细胞、基因修饰的NK细胞、工程化T细胞（包括CAR-T细胞）和充质样贴壁基质细胞（ASC），在临床前和临床开发中已拥有多种细胞疗法候选药物。
▲ Celularity的研发管线（图片来源：Celularity官网）
此前，该公司未修饰的在研NK细胞疗法CYNK-001已获得FDA授予治疗恶性神经胶质瘤（malignant gliomas）的孤儿药资格，和治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）与急性髓系白血病（AML）的快速通道资格。此次CYNK-101获FDA授予的孤儿药资格是Celularity在过去12个月内从FDA获得的第五个资格认定。
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NK细胞是人体内的一种重要的免疫细胞，参与抗肿瘤、抗病毒感染和免疫调节等生理过程。与T细胞、B细胞不同，NK细胞属于天然免疫系统的一部分，无需识别肿瘤特异性抗原就能快速、直接杀伤肿瘤细胞，且具有更强的细胞毒性。
胎盘是NK细胞的重要来源之一，且胎盘来源的NK细胞更原始、纯净度更高、干扰素表达能力更强、拥有更强的骨髓归巢功能、同时免疫原性也更低。因此胎盘来源的NK细胞更具有活性，临床应用更具有优势。随着研究的进一步发展，胎盘来源的NK细胞免疫疗法对目前尚无更多治疗选择的癌症患者来说，有望成为一种新颖有效的治疗措施。
参考资料：
1.网页链接
2.网页链接
3.药明康德《速递 | 治疗白血病，FDA授予“即用型”胎盘来源NK细胞疗法快速通道资格》