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2021年11月30日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，出现于南非的新冠病毒变异株Omicron（B.1.1.529）引发了全球前所未有的关注和担忧，多国对南部非洲国家实行航班禁入，有专家称Omicron是“最糟糕的变异株”，现有疫苗对Omicron 的效力还在观察之中。
除了推广疫苗的接种之外，当下可供感染者选择的治疗方案十分有限，迫切需要新型的特异性疗法，特别是口服药物，来预防更严重的感染、住院和死亡。同时，对患者及时有效的治疗也可以缩短传染期，降低大众患病风险。
近日，辉瑞（Pfizer）公司宣布，已向美国FDA寻求口服抗病毒疗法Paxlovid的紧急使用授权，用于治疗轻中度COVID-19患者。同时，与联合国支持的药品专利池（Medicines Patent Pool）组织达成授权协议，旨在扩展这款疗法在低中收入国家的使用。此前，默沙东（MSD）和Ridgeback Biotherapeutics联合开发的molnupiravir已经获得英国监管机构的批准。这两款口服抗病毒疗法受到广泛关注。
新冠药物是抗击疫情的“工具箱”里的最新工具。其特点：可以直接在家中服用，给患者迅速用药提供了便利，也可减轻对医疗资源的压力。而且，它们的稳定性高，不需要特别的储存和运送方式，对于医疗资源相对缺乏的低中收入国家来说，更能够在治疗新冠患者方面发挥重要作用。
2020年11月30日，宾夕法尼亚大学宣布其与再生元（Regeneron）达成一项新的合作研究，即再生元的在研鸡尾酒抗体疗法casirivimab和 imdevimab能否通过AAV（腺病毒相关载体）鼻喷雾递送系统预防COVID-19感染。James Wilson教授和他的团队将会与再生元共同研究使用AAV载体将鸡尾酒中和抗体序列直接导入鼻上皮细胞的安全性及有效性。该项合作将分为两个阶段，第一阶段将包括一项验证AAV载体递送抗体有效性的大型动物模型研究。如果该研究成功，这项研究可能会在明年年初进入临床。
对于COVID-19，研究人员希望通过将再生元鸡尾酒抗体的病毒中和能力与新的递送机制结合，预防COVID-19。虽然该研究的目的在于预防COVID-19，但其目标并非取代疫苗。对于老年人以及免疫力低下的病人而言，脆弱的免疫系统可能无法对AAV或mRNA疫苗产生反应。而二者结合的优势在于AAV可以使抗体在鼻粘膜（感染部位）迅速且持续地表达，且不依赖于使用者随着时间推移而产生免疫系统反应。
AAV载体具有安全性好、特异性强，递送效率高、长期有效等优势，已是当今最常用的病毒载体。再生元和James Wilson教授团队使用AAV载体把Casirivimab & Imdevimab的基因表达序列递送到鼻腔黏膜，AAV可以在鼻粘膜上皮细胞中实现抗体的持续表达，而鼻粘膜是单次滴鼻给药后的感染部位。与传统疫苗相比，AAV递送抗体起效较快，并且不依赖于接受者随时间推移发起免疫系统应答。目前，该治疗方案正在临床前实验研究中，将以最快速度向临床试验研究推进。
新冠肺炎疫情发生以来，各国在医疗救治工作中不断研究探索有效治疗手段，着手开展抗新冠病毒药物的研发工作。那么新冠基因治疗药物又该如何发展？明星载体AAV又如何在其中发挥作用？
医麦课堂将携手全球生命科学领域的先行者Cytiva（思拓凡）开展AAV系列直播课程，第4课将于11月30日 19:30-20:40线上开课，为您一一解答，期待与更多业内同行探讨和交流。满满都是干货，您一定不能错过！快长按下方二维码免费报名参加课程吧！
第4课 讲师介绍
赵忠亮
于2011年在北京协和医学院-清华大学获生化与分子生物学博士学位。2011-10月-2017年12月德国癌症研究中心博士后。2018-2019年5月中国科学院生物物理研究所，副研究员。2019 年5月，中吉智药生物技术有限公司，任研发总监，高级研究科学家。
闫晓凯
吉林大学生物化学与分子生物学博士，澳大利亚新南威尔士大学分子免疫学博士后。
加入Cytiva前 ，曾先后供职于生物制药公司，抗体药物开发CRO/CDMO公司，Thermo生物公司。拥有多年生物药物上游工艺开发经验。
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