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2021年11月15日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，Secarna Pharmaceuticals和Achilles Therapeutics签署了研究、选择权和许可协议，旨在利用Secarna经商业验证的LNAplus™药物发现平台来选择反义寡核苷酸（ASO），以优化Achilles的个性化T细胞疗法。
➤ Secarna的创新技术
Secarna Pharmaceuticals “Secarna”是欧洲领先的独立下一代反义药物发现和开发公司，在开发肿瘤学/免疫肿瘤学、免疫学以及炎症、纤维化、神经退行和心肌代谢疾病等临床前各个阶段多种创新的反义疗法。Secarna的使命是最大限度地提高其专有的LNAplus™药物发现平台的性能和产量，并针对基于反义的方法与其他治疗方式相比具有明显优势的适应症开发出高度特异性、安全和有效的反义疗法。
最近市场批准和高价值合作交易的增加证明了基于反义寡核苷酸(ASO)的疗法越来越受欢迎。ASO填补了更传统方法留下的创新空白，认识到这一点正是Secarna开发第三代反义平台LNAplus™的动力。为了发现、测试和选择用于临床前和临床开发的反义寡核苷酸（ASO)，Secarna采用了其专有的、定制的LNAplus™药物发现平台。这个独特的平台涵盖药物发现和临床前开发的所有方面，使Secarna能够为具有挑战性或目前无法成药的靶点，发现新的疗法。
该平台包括强大的专有的OLIGOFYER™生物信息学系统，一种简化、高效的筛选过程，包括Secarna专有的LNA-Vit(r)oxTM安全测试系统，以及针对特定目标的功能分析。
▲LNAplus™（ 图片来源：Secarna Pharmaceuticals官网）
平台通过对目标RNA进行生物信息分析来启动药物发现过程，为我们提供足够的信息来选择和合成相关的ASO候选药物。然后在实验室中测试细胞系或原代细胞的安全性。进一步研究具有良好活性和良好安全性的候选药物的体外治疗活性，并在体内耐受性测试和随后的体内疾病模型治疗活性研究方面取得进展。
▲ OLIGOFYER™（图片来源：Secarna Pharmaceuticals官网）
Secarna专有的OLIGOFYER™生物信息学系统可以最大限度地提高安全性和效力。Oligofyer™使我们能够全面筛选所有相关的数据库，以了解每个目标中可能出现的每一个n-mer ASO。具有序列依赖性脱靶效应潜力的ASO和具有潜在毒性序列基序的序列将被消除，如果需要，还会考虑与其他物种的交叉反应。
▲ CHEMISTRY AND MOLECULE DESIGN（图片来源：Secarna Pharmaceuticals官网）
几十年来，反义寡核苷酸已经通过化学修饰进行了优化。这些改变提高了ASO的稳定性、靶向亲和力、药代动力学特性和生产性细胞摄取。此外，它们减少了对免疫系统的不必要刺激和其他可能的副作用。自成立以来，Secarna已成为发现和开发第三代ASO的全球领导者。Secarna使用公司自己的聚焦分子设计和选择策略以及定制的开发解决方案来解决上述问题并生成符合最高安全性和有效性要求的ASO候选药物，从而最大限度地降低ASO治疗相关复杂性的可能性。
▲ 简化、高效的筛选流程（图片来源：Secarna Pharmaceuticals官网）
Secarna的主要候选药物是肿瘤、糖尿病肾病以及肾脏和肝脏的炎症和纤维化疾病的适应症。
▲ Secarna的管线（图片来源：Secarna Pharmaceuticals官网）
➤ Achilles专注于新生抗原反应性T细胞
Achilles Therapeutics是一家生物制药公司，开发针对克隆性新抗原的新型癌症免疫疗法：每个患者癌细胞表面表达的蛋白质标记物是独特的，Achilles使用来自每位患者的DNA测序数据以及专有的生物信息学平台来识别该患者特有的克隆新抗原，并实现个性化细胞疗法的开发。靶向存在于所有癌细胞上但不存在于健康细胞上的多种克隆新抗原，允许个性化治疗靶向和破坏肿瘤而不伤害健康组织。
▲ 从肿瘤到治疗（图片来源：Achilles Therapeutics 官网）
Achilles的治疗方法是通过T细胞疗法靶向克隆新抗原。由于每种癌症都有一组独特的新抗原，这涉及为每个患者生成个性化的T细胞产品。Achilles生产克隆性新抗原反应性T细胞(cNeT)，这些细胞使用专有工艺精心定制，适用于肿瘤中存在的特定克隆性新抗原组。CNeT使用专有的特定扩展过程与TIL分离。T细胞从抑制性肿瘤微环境中取出，并在实验室中重新激活。由此产生的cNeT已被证明比传统的扩展 TIL产品更健康、更活跃。
肿瘤新生抗原反应性T细胞可以识别这些肿瘤特异性抗原，从而产生免疫杀伤反应，达到清除肿瘤的作用。当前关于肿瘤新生抗原反应性T细胞治疗的研究正逐渐兴起，构建靶向个体化肿瘤新生抗原的方法越来越多，未来这一新型的抗肿瘤策略将有助于临床应用的进一步扩展。
参考资料：
1.网页链接
2.网页链接
3.网页链接
4.网页链接
