医麦客近期热门报道
★基因治疗Zynteglo重新上市销售，来看细胞与基因治疗中的病毒问题丨医麦猛爆料
★上海复星医药将向台湾供应1000万剂mRNA新冠疫苗丨医麦猛爆料
点击图片，立即报名
2021年7月14日/医麦客新闻 eMedClub PR News/--7月12日，Prothena和诺和诺德（Novo Nordisk）宣布，两家公司达成最终协议，诺和诺德将以12亿美元的价格收购Prothena处于临床阶段的在研抗体PRX004以及转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）研发项目。
根据协议，诺和诺德将获得Prothena的ATTR在研产品管线的全球开发权益。Prothena有资格获得总计最高达12亿美元的开发和销售里程碑付款，其中包括1亿美元的前期和近期临床里程碑付款。
PRX004是一种人源化单克隆抗体，是治疗misTTR的消耗剂，旨在靶向和清除与hATTR和wtATTR疾病病理相关的非天然转甲状腺素蛋白聚集体，而不影响蛋白质的天然状态或正常的四聚体形式（TTR）。
在临床前研究中，PRX004已被证明可抑制淀粉样蛋白原纤维的形成，可以中和可溶聚集形式的misTTR，并通过抗体介导的吞噬作用促进不溶性淀粉样蛋白原纤维的清除。这种差异化的作用机制可以开发为ATTR淀粉样变性的单一疗法，也可以补充现有的治疗方法。
▲图片来源：Prothena官网
2018年，Prothena将PRX004进行第1期的研究，在去年招募了21名受试者后因新冠疾病的大流行而终止试验。尽管试验并没有完成，但是通过截断的试验数据显示PRX004改善了ATTR患者的神经病变和心脏收缩功能。目前，该药物正准备进行2期临床试验。
诺和诺德全球药物研发首席科学官和高级副总裁Marcus Schindler先生表示：“凭借其创新的淀粉样蛋白消耗机制，PRX004有可能为ATTR心肌病提供一种新的治疗选择，此次收购证明了Prothena在ATTR方面的开创性工作，诺和诺德将致力于推进新的疾病修饰疗法研发，造福心血管疾病患者。”
ATTR罕见病领域的市场竞争
Prothena是一家后期临床公司，在蛋白质失调方面拥有专业的知识，并为罕见的外周淀粉样蛋白和神经退行性疾病提供多种新型研究疗法。Prothena利用对神经功能障碍和错误折叠蛋白质生物学的见解，开发直接靶向致病蛋白质的新型治疗解决方案，以改变破坏性疾病的进程。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种罕见的、进行性和致命性疾病，其特征是在重要器官中沉积了异常的非天然形成的ATTR蛋白（misTTR）。ATTR淀粉样变性由TTR突变引起，可以是遗传性的（hATTR），也可以是野生型（wtATTR）。健康的TTR蛋白主要在肝脏内产生，作为甲状腺素和视黄醇结合蛋白（维生素A的转运蛋白）的载体。
了解更多详情，扫描二维码进行完整阅读
根据新闻稿，在治疗ATTR淀粉样变性的市场上，竞争越来越激烈，Alnyam并不是唯一的竞争者。上个月，Intellia和合作伙伴Regeneron通过基因编辑的方式在治疗ATTR淀粉样变性的效果上超出预期。
推荐阅读：
上市步伐稳健！美国FDA已受理Alnylam第四款RNAi疗法上市申请丨医麦猛爆料
CRISPR技术领域巨头Intellia公布临床前数据，CRISPR/Cas9疗法具有超越传统AAV基因疗法的优势丨医麦猛爆料
参考资料：
1.网页链接
2.网页链接
3.网页链接
4.肝脏时间《重磅！FDA批准全球首款RNAi药物ONPATTRO™ (patisiran)》
医麦客始终致力于生物创新药的前沿技术、行业动态、产业洞察等原创新闻报道，全媒体高端矩阵用户达16万+，其中工业用户占比超50%，科研与临床用户约为30%，投资机构用户超过5%。为促进产业细分领域的互动交流，我们组建了多个专业微信群，欢迎扫码加群。
点击“阅读原文”，立即报名！