上海交通大学医学院附属新华医院郝思国教授的口头报告详述了24例临床状况较差的RRMM患者接受CT053治疗的两年随访数据1。这些中国研究的数据表明总体缓解率（ORR）为87.5%，完全缓解/严格意义上的完全缓解（CR/sCR）率为79.2%。中位缓解持续时间（mDOR）为21.8个月，中位无进展生存期（mPFS）达到18.8个月。截止到2020年6月30日，共有9名已经没有骨髓瘤证据（即微小残留病变）的患者继续维持CR/sCR。未发生3级及以上细胞因子释放综合征（CRS），未检测到抗CT053抗体，表明CT053 CAR T细胞具有安全性和可耐受性。
“多发性骨髓瘤的缓解时间通常随着治疗线数的增加而缩短，我们对CT053出色的持续缓解时间和缓解深度感到鼓舞，另外， CT053显示了良好的耐受性。”郝思国教授分享道。
在美国，20名RRMM患者在正在进行的1b期单臂、开放、多中心研究（LUMMICAR研究 2）2 中接受了CT053治疗。Mayo Clinic血液科教授Shaji Kumar进行了关于这些早期数据的口头报告。截至2020年11月11日，20名经过多线治疗的RRMM患者[中位既往治疗线数为5线（范围3-11线）；25%伴髓外浆细胞瘤；55%伴高风险细胞遗传学；85%为三重难治；50%为五重难治性]接受CT053治疗：14名患者接受1.5-1.8×108细胞输注，6名患者接受2.5-3.0×108细胞输注。患者耐受性良好，无3级及以上的CRS。未观察到剂量限制性毒性，其安全性与中国研究中观察到的一致。前18名完成至少8周疗效随访的患者的ORR为94%，首次达缓解时间为1-3个月。在较长时间的随访后，缓解加深。CAR-T细胞在体内扩增良好，并且CAR拷贝持续检出时间可至少长达6个月。
“美国的CT053数据提供了额外的支持，即具有微调亲和力的全人BCMA特异性scFv可能有助于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤患者。”科济生物临床开发高级副总裁Hong Ma医学博士总结说，“我们在研究中观察到了CT053的早期和深层缓解。”