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2019年12月24日/医麦客 eMedClub/--在2019年的ASH会议上，辉瑞（Pfizer）与Sangamo Therapeutics联合公布治疗严重A型血友病的SB-525基因疗法，在名为Alta的I/II期临床试验中积极的中期结果之后不久，12月23日，Sangamo宣布完成该基因疗法研究性的新药申请（IND）转移，辉瑞将在2020年推进此疗法的III期注册临床研究，并且现已开始招募患者纳入此次研究。根据双方2019年12月对A型血友病基因疗法的全球开发和商业化合作协议修正案的条款，此次IND转移，Sangamo获得了2500万美元的里程碑付款。
SB-525合作成立于2017年5月。根据合作协议的条款，Sangamo负责I/II期临床开发。辉瑞将在运营和财务上负责SB-525的后续研究，开发，制造和商业化活动。此外，Sangamo有资格获得总额高达3亿美元的潜在里程碑付款，用于SB-525的开发和商业化，以及高达1.75亿美元用于开发其他A型血友病基因治疗产品候选产品的费用。此外，Sangamo还将获得从最低的10%到最高20%的SB-525年净销售额的分级版税。
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有关A型血友病的其他研发进展
近两年，除了Sangamo和辉瑞联合开发针对A型血友病的基因疗法之外，其他公司也展现除了对该疾病疗法研发的迅猛趋势，接下来为大家盘一盘有哪些企业。
前不久，拜耳在ASH年会上公布了DTX201的I/II期临床试验的积极结果，数据显示，它能够安全有效地提高凝血因子VIII（FVIII）的水平，并预防或减少了临床试验中前两名重度A型血友病患者的出血状况。除此之外，该公司与瑞士CRISPR Therapeutics公司建立了一家名为Casebia Therapeutics的合资企业，用于研究基于CRISPR/Cas9基因编辑技术的治疗血友病的新型疗法。
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罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）在2019年11月宣布，其在中国台湾的全资子公司已获得台湾食品药品监督管理局（TFDA）对A型血友病新药Hemlibra（emicizumab）的批准。它是一种抗IXa和X的人源化双特异性IgG4单克隆抗体，可模拟FVIII的作用激活天然存在的凝血级联反应，从而恢复血液凝固过程。此药于 2015 年 9 月获得FDA的首个突破性疗法认定，于2017年11月获得正式批准。
今年2月，罗氏宣布以48亿美元收购Spark Therapeutics,这笔交易扩大了罗氏在血友病方面的潜在投资组合。Spark正在开发处于III期临床试验的A型血友病基因疗法SPK-8011，这一收购使罗氏集团手握两款针对A型血友病的领先疗法。
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今日，BioMarin公司宣布已向美国FDA递交了valoctocogene roxaparvovec的生物制品许可申请（BLA），用于治疗A型血友病成年患者，此前，该公司已经向欧洲药品管理局(EMA)提交了该疗法的营销授权申请(MAA)。由此可见，该疗法上市在即。
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此外，今年10月诺和诺德和bluebird联合宣布达成为期三年的合作协议，双方旨在开发治疗遗传疾病的下一代基因组编辑疗法。合作的重点将利用bluebird的基于mRNA的归巢核酸内切酶基因编辑技术--megaTAL技术来开发A型血友病的基因疗法。
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基因疗法领导者：Sangamo Therapeutics
Sangamo成立于1995年，20年来，它一直是基因疗法领域的领导者，致力于通过基因编辑的强大能力生产治疗性蛋白质，把开创性科学转化为对遗传疾病患者产生重大影响的新型基因疗法。2017年公司进行了人体临床试验，包括首次体内人类基因组编辑研究，目前主要进行的临床试验有：分别评估血友病A、血友病B、MPSI和MPSII（粘多糖累积症I型和II型）以及艾滋病毒的治疗安全性和耐受性，其中血友病A与辉瑞公司开展独家全球合作；另外正在招募的临床试验有：Beta-地中海贫血、法布里病以及镰状细胞病（由赛诺菲合作主要）。
与其他基因编辑公司不同的是，Sangamo主要采用ZFN基因编辑技术，其开发的ZFN平台是一款强大的基因编辑技术，可用于特异性敲除基因或将治疗基因插入到精确位置，更是目前基因编辑的三大技术之一（基因组三大编辑技术是指锌指核酸酶（ZFN）、转录激活因子样效应子（TALEN）和规律成簇的间隔短回文重复（CRISPR））。
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据了解，Sangamo除了通过并购积极扩展研发管线外，在全球范围内也吸引了众多的合作伙伴。此前与英国制药公司Shire合作开发的亨廷顿氏病（HD）基因疗法转向了与武田制药合作，利用ZFP-TF基因组调控平台开发针对病症的疗法；与吉利德的子公司Kite合作开发下一代自体和异体细胞疗法；与赛诺菲合作，利用锌指核酸酶技术（其优势在于不依靠病毒载体对基因进行编辑，从而避免病毒载体可能带来的副作用）开发基因编辑的细胞疗法，以治疗β地中海贫血和镰状细胞病；与辉瑞联合开发治疗A型血友病的基因疗法。
目前，Sangamo利用其独特的技术方法开发了一系列基因组产品线，临床前阶段10项，临床阶段的有5项，其中SB-525即将在辉瑞的带领下进入III期临床。
▲Sangamo产品线（图片来源：Sangamo官网）
结语
此次Sangamo的IND转让完成，顺利地与辉瑞患者招募准备相接轨，在A型血友病竞争激烈的当下，辉瑞势必刻不容缓的进行SB-525的III期临床试验，以便加速该药后期申请上市的进程。未来谁与争锋，让我们拭目以待！
参考出处：
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