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2019年10月19日/医麦客 eMedClub/--美国马里兰州罗克维尔，2019年10月18日，美国基因技术公司（AGT）今天宣布向美国食品和药物管理局（FDA）提交一项AGT非常看好的针对HIV研究性新药的IND申请， 该药品编号为AGT103-T，它可能是一种基于单剂量，慢病毒载体的基因疗法，其开发目的是从HIV感染人群中消除艾滋病毒。
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首席科学官C. David Pauza博士说：“我们的目标是通过一种创新的细胞和基因疗法来治疗HIV疾病，这种疗法可以重建对HIV的免疫力，并在没有抗逆转录病毒药物的情况下控制病毒的生长。开发这种复杂的产品（AGT103-T）需要我们对HIV疾病和慢病毒载体技术有深入的了解；这是在长期以来缺乏病毒特异性的CD4 T细胞情况下，第一个针对HIV感染最关键特征的细胞和基因免疫疗法。我们很高兴能实现这一里程碑，即将我们的第一个IND申请提交给FDA以进行HIV基因/细胞疗法。这一事件使我们更加接近的实现用遗传药物改变生活的使命。”
▲首席科学官C. David Pauza博士（AGT官网）
C. David Pauza博士解释说：“以前的HIV细胞和基因疗法只能提供非常低剂量的关键病毒特异性CD4 T细胞，而这些CD4 T细胞是修复HIV引起的免疫缺陷所必需的。在我们专有的12天制造过程中，AGT103-T高纯度的获得这些特异性细胞通过提供高剂量的病毒特异性辅助性T细胞（可通过安全的基因改造来保护其免受HIV损害），AGT的目标是重建针对HIV的正常不受阻碍的免疫反应的能力，以控制感染并预防未来的病毒。我们相信该产品将适用于处于不同疾病阶段和多种HIV感染类型的人。”
AGT主要研发管线
▲AGT公司管线（图片来源：AGT官网）
▲AGT103-T治疗方法与研发数据（图片来源：AGT官网）
我们在实验室观察到了该产品的生产运行和产品特性，这种疗法具有很高的疗效。我有信心AGT103-T将对感染艾滋病毒的人的生活产生重要影响。” AGT执行官说， “AGT103-T抗艾滋病毒计划是AGT专有平台和模型产生的第一个候选药物，该平台和模型可以更有效，可预测和可靠地创建基因和细胞疗法以用于临床开发。此外，我们的平台还支持为治疗遗传性苯丙酮尿症（PKU）和引入基于我们专有的修饰肿瘤细胞以激活γδT细胞自然杀伤机制的专利方法，这是一种新的癌症治疗方法。这项提交IND申请的产品开发工作正在支持对可能在未来人类临床中靶向的其他慢性病毒性疾病的研究。抗艾滋病毒的成功将使AGT能够加快这些项目的速度，并迅速将我们的业务范围扩大到数十种传染病，单基因疾病和癌症。”
经FDA批准后，该IND使AGT可以启动1期临床试验，该试验将研究AGT103-T在人体内的安全性，测量关键的生物标志物并探索监测功效的替代标志物。 AGT预计将从1月开始招募患者进行1期临床研究。
关于艾滋病
今天，全世界约有4000万人感染艾滋病，美国有110万人。美国政府估计，2016年有38,700名美国人新感染了艾滋病，2018年全球新感染人数达到有170万人（HIV.gov）。
自1980年代后期以来，抗逆转录病毒药物恢复了艾滋病毒携带者的生活质量，在某些情况下甚至被用于预防新的感染。但是，没有一种已批准的疗法可以治愈艾滋病。这是AGT试图解决的世界级吗目前未得到满足的医疗需求。
关于AGT103-T
AGT103-T是由人自己的细胞制成的转基因细胞产品。 AGT的方法独特之处在于，它致力于修复由HIV引起的关键免疫系统损害。当艾滋病毒感染造成这种特定损害时，可以杀死抵抗艾滋病毒所需的T辅助细胞，所以感染者将无法消除该病毒而被慢性感染。 AGT的方法旨在修复T辅助细胞缺陷，并提供持久的病毒控制，例如不受不断突变的HIV病毒或使用替代方法进入和感染T细胞的HIV毒株的危害。 AGT的AGT103-T HIV治疗药物应能从体内清除感染的细胞，并减少或消除终身抗逆转录病毒治疗的需要。
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