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医麦客一周热点回顾(5.10-5.16)
合作
赛默飞与锦斯生物合作，共建基因治疗联合基地
5月15日，赛默飞与上海锦斯生物技术有限公司签署了战略合作协议。根据此次协议，双方将在上海张江科学城(上海国际医学园区)共建基因治疗联合基地，依托赛默飞在细胞和基因治疗领域的产品、技术以及一体化服务的优势，共同推动基因治疗在中国的产业化及商业化发展。
投融资/上市
3小时暴涨32%！陈列平教授创办的NextCure成功上市
5月8日，生物制药公司NextCure正式在美国纳斯达克交易所上市，股票代码为“NXTC”，每股发行价为15美元，发行份额500万股，募资7500万美元。截至10日美东时间下午4点，NextCure股价短短三个小时就升到19.90美元，暴涨32%，当日高点也在开盘一小时内涨到了22.59美元。
ElevateBio A轮融资1.5亿美元
5月13日，ElevateBio宣布A轮融资筹集了1.5亿美元，该轮融资由UBS Oncology Impact Fund和F2 Ventures领导。该公司正在建立一个公共设施，旨在为多家创业公司制造实验基因和细胞疗法，并旨在投资这些公司并帮助他们成长。其商业模式的结构是“通过为科学创始人提供包括世界一流科学家、制造设施、药物开发和商业化专业知识在内的集中的bench-to-bedside能力，有效地建立单一和多产品细胞和基因治疗公司”。
研究
临床前研究显示高压递送CEA CAR-T可穿透实体肿瘤
近日，TriSalus Life Sciences公司临床前研究显示，在肝转移动物模型中，采用高压递送的方式给予靶向癌胚抗原的(抗CEA)CAR-T，显著增加了渗透和抗肿瘤活性，与采用标准低压(LP)递送相比。根据公布的研究，高压PEDD(Pressure-Enabled Drug Delivery)递送CAR-T不仅显著增加了抗肿瘤活性(与低压递送相比)，而且没有增加肝脏炎症和毒性。
靶向STAT6的小干扰RNA候选药物显示巨大抗肿瘤潜力
近日，由英国生物技术公司Celixir开发的基于小干扰RNA(siRNA)的靶向STAT6的候选药物在临床前研究中显示，能够抑制结直肠癌细胞HT-29和乳腺癌细胞ZR-75-1的增殖并诱导其凋亡，在7天内使体外培养条件下的肿瘤细胞数量减少了50%，显示出了巨大的实体瘤治疗潜力。
临床
Adaptimmune公布SPEAR T细胞治疗滑膜肉瘤积极结果
5月6日，Adaptimmune公布了最新积极临床进展：ADP-A2M4试点研究中，5例滑膜肉瘤患者中4例观察到部分反应，且几乎所有评估的滑膜肉瘤患者都观察到肿瘤缩小。基于这些数据，该公司将于今年晚些时候在滑膜肉瘤和粘液样/圆形细胞脂肪肉瘤(MRCLS)患者中启动SPEARHEAD-1试验。
Mustang Bio启动首个靶向CS1的自体CAR-T试验
5月8日，Mustang Bio宣布，世界著名的独立癌症研究和治疗中心——希望之城已开始招募创新性CS1嵌合抗原受体(CAR)治疗复发或抵抗性多发性骨髓瘤患者T细胞疗法(MB-104)试验。第一阶段临床试验是第一个靶向CS1蛋白的自体CAR-T试验，CS1蛋白在几乎所有多发性骨髓瘤患者中由癌细胞表达。CS1在正常组织中也具有低表达，从而防止这些细胞在治疗期间受到严重损害。
Shattuck Labs公司PD-L1/OX40双抗进临床
近日，生物制药公司Shattuck Labs宣布，其双功能融合蛋白（即双特异性抗体）候选药物SL-279252启动了1期剂量递增和扩展临床试验。SL-279252旨在同时阻断PD-L1抑制信号并激活OX40信号传导。临床前研究表明，SL-279252可有效激活抗肿瘤特异性T细胞活性。而且，目前，武田制药有限公司拥有该候选药物开发和商业化的独家选择权。
uniQure公布B型血友病基因疗法积极数据
5月10日，领先的基因治疗公司uniQure公布了B型血友病基因疗法AMT-061 IIb期临床试验的最新积极数据：单次施用AMT-061后6个月，全部3名患者的平均FIX活性增加至正常值的47%，均表现出持续升高的FIX水平，其中2名患者的FIX活性现已达到正常范围。该公司股价在上周五下午的交易中上涨了7％。
Solid Bio基因疗法发生严重不良事件
5月13日，Solid Biosciences宣布微营养不良蛋白基因疗法SGT-001在I/II期IGNITE DMD研究中出现严重不良反应，其股价周二大幅下挫40％。一名患者服用2E14 vg/kg SGT-001，经历了转氨酶的短暂升高，以及胆红素的短暂升高高于正常上限的两倍，随着口服糖皮质激素的增加而迅速缓解。这作为与研究药物相关的严重不良事件向FDA报告。患者身体状况良好并恢复了正常活动。Solid继续根据研究方案IGNITE DMD招募患者，并预计在今年晚些时候提供额外的数据。
MeiraGTx公布AAV-RPE65基因治疗阳性数据
5月14日，MeiraGTx公布了AAV-RPE65的1/2期剂量递增试验的积极数据。 该基因疗法研究用于治疗RPE65缺乏症，这是一种导致失明的疾病。治疗6个月后，通过对视觉引导的活动能力、视网膜敏感度、视力和对比敏感度的评估，视力有了显著改善。在较低的光照水平下，治疗组和对照组的视力较基线有较大的改善。
其它
Poseida明星产品BCMA CAR-T获FDA授予孤儿药称号
据Poseida官网消息，FDA已授予其候选产品P-BCMA-101孤儿药称号，针对复发难治性多发性骨髓瘤的治疗。FDA此次孤儿药称号授予是基于P-BCMA-101在I期临床试验中（NCT03288493）有希望的安全性和有效性数据。
Bluebird Bio公布β地贫基因疗法商业计划
5月9日，Bluebird Bio在其分析师活动上公布了详细的商业计划。公司预计，基因疗法LentiGlobin(商品名：Zynteglo)首先在德国推出，然后2020年在意大利、法国和英国推出。如果获得欧盟委员会(European Commission, EC)的批准，Zynteglo的初期销量将不会太大。
复宏汉霖首个抗体药物汉利康®(利妥昔单抗）正式纳入上海医保
近日，上海复宏汉霖生物制药有限公司的利妥昔单抗注射液（汉利康®）正式纳入上海市医保。根据相关公示文件，其协议采购价定价为1648元，而个人定额自负标准为650元（包装规格：100mg/10ml/瓶/盒）。
拜耳投资1.5亿美元建设西海岸细胞培养技术中心
5月9日，德国拜耳公司宣布将投资1.5亿美元在其伯克利、 CA 药物开发和制造基地建设一个细胞培养技术中心，将用于加快生物治疗的发展。一旦完成，新设施将支持拜耳不断增长的生物制剂产品组合，以服务于多个病人群体。 这个40,000平方英尺的场地将支持拜耳在2021年末上线的肿瘤学和心脏病学项目。
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