今天是2018年10月7日
农历八月二十八
医麦客：基因治疗欧洲速度
2018年10月7日/医麦客 eMedClub/--基因疗法新锐公司Orchard Therapeutics在获得超额认购的C轮融资1.5亿美元后，近日已申请首次公开募股（IPO），初步确定了1.725亿美元的IPO目标，这将成为今年生命科学最大的标王。
本次募集资金将用于推进其从葛兰素史克（GSK）获得的三个后期项目，分别是OTL-101、OTL-200以及OTL-103。其中OTL-101计划于2020年向FDA递交申请申请，同年寻求在欧洲出售OTL-200。欧洲提交的OTL-101申请和美国提交的OTL-200申请也将在之后提交。
Orchard Therapeutics公司是一家总部位于英国的生物技术公司，一直致力于罕见病的造血干细胞基因疗法。该治疗手段是通过提取患者自体干细胞，体外进行基因修复后再回输到患者体内进行治疗，选用患者自身的干细胞可大幅度缩减因干细胞配对而延误的时间。
Orchard Therapeutics在2016年刚成立，其中两位创始人是葛兰素史克的前科学家，他们曾致力于Strimvelis和其他基于造血干细胞移植的体外操作以恢复正常基因功能项目的开发。Orchard主要候选药物之一为Strimvelis的竞争性产品OTL-101，目前正在进行注册用临床试验阶段。
Orchard的领导团队及合作伙伴（Orchard 官网）
2017年年底，Orchard Therapeutics公司获得B轮1.1亿美元融资，以推进其半体内自体干细胞基因疗法。
2018年4月，公司从全球制药巨头葛兰素史克公司（GSK）获得了一系列基因疗法组合，包括Strimvelis以及异染性脑白质营养不良（MLD），Wiskott Aldrich综合征（WAS）和β地中海贫血的实验项目，开发用于多种罕见疾病的治疗。本次交易后GSK将成为Orchard的投资者，坐拥19.9%的股权以及公司董事会席位。
泡泡男孩（图片来源：thasso）
Strimvelis是2016年欧盟批准的第一个针对腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷症（ADA-SCID）儿童（泡泡男孩）的离体自体基因疗法，也是世界上基因治疗为数不多的批准产品。
2018年8月，由迪尔菲尔德管理公司领投，数十家新的投资机构包括RA Capital Management、Perceptive Advisors、淡马锡等跟投，完Orchard公司成1.5亿美元C轮融资。
推荐阅读：
继收购GSK罕见病基因疗法，Orchard Therapeutics获C轮融资1.5亿美元且超额认购丨医麦猛爆料
与传统药物不同，基因疗法旨在通过单次治疗提供持久的效果。经过多年的起起伏伏，基因疗法最近得到了几种疾病的科学验证。虽然问题仍然存在，包括基因治疗的效果将持续多长时间，是否会出现安全问题，或者治疗方法是否能够在商业上取得成功。
但是在欧洲和美国已经批准了三种产品，而且可能还有更多的产品正在进行中。例如，欧洲监管机构目前正在审查的Bluebird Bio（纳斯达克股票代码：BLUE）项目β-地中海贫血基因疗法，可能在2019年初做出决定。此外，还有许多其他的适应获得令人鼓舞的数据，如血友病，Duchenne肌营养不良等疾病，脊髓性肌萎缩等。一些基因治疗公司现在也已经在公开交易。
基因治疗有两种主要类型：
1、在体治疗，即讲治疗基因通过递送载被引入患者体内，修复或切割基因，达到治疗目的
2、离体治疗，一般通过收集患者的干细胞，整合健康版本的基因，然后注入体内达到治疗效果。
与Bluebird和Avrobio一样，Orchard专注于离体治疗方法，并一直致力于开发针对罕见免疫和代谢疾病的基因疗法。
参考出处：
点击上图：开始你的原创脱贫之旅