$Editas Medicine(EDIT)$ Editas Medicine公司宣布正在进行的治疗LCA10的EDIT-101华晨1/2期临床试验的阳性初步临床数据
到目前为止，没有观察到严重的不良反应或剂量限制毒性。
中等剂量队列中的疗效信号为临床益处提供初步支持
成人大剂量队列治疗继续进行，儿科中剂量队列治疗开始
在国际视网膜变性研讨会上口头陈述的数据
公司将于今天上午11：00主持网络直播外星人
马萨诸塞州坎布里奇，9月2021年10月29日-领先的基因组编辑公司Editas Medicine，Inc.(纳斯达克市场代码：EDIT)今天宣布，正在进行的EDIT-101开放标签1/2期华晨临床试验的初步临床数据为阳性。EDIT-101正在开发中，用于治疗Leber先天性黑色素10(LCA10)导致的失明，LCA10是一种与CEP290相关的视网膜退行性疾病。这些数据，包括与潜在临床益处有关的初步患者安全性和有效性评估，今天将在第十一届视网膜变性国际研讨会(RD2021)上由美国医学博士马克·彭内西(Mark Pennesi)博士在口头报告中介绍。
今天公布的初步结果支持了我们的信念，即EDIT-101有可能为患有CEP290相关视网膜变性或LCA10的患者提供有意义的益处。在长达15个月的时间里，已经观察到了积极的安全性概况，大多是轻微的不良反应，主要与视网膜注射程序有关。安全性状况使我们可以开始招募和治疗高剂量成人队列和中剂量儿科队列中的受试者。在中剂量队列中接受治疗的个人的早期观察显示，临床证据表明，基因编辑已经发生，表现为视力改善，如全场光敏阈值(FST)测试、最佳矫正视力(BCVA)测试，或他们在不同难度的标准化导航路线上导航能力的提高。我们将继续前瞻性地跟踪试验参与者，并收集临床措施，使我们能够确定持续和持久改善的程度。“Editas Medicine执行副总裁兼首席医疗官丽莎·迈克尔斯(Lisa Michaels)医学博士说。我要感谢参与者、临床医生和合作机构，他们继续为这项具有里程碑意义的基因编辑医学临床试验做出贡献。“
我对这些初步结果感到鼓舞，这表明到目前为止，这种研究性基因编辑疗法在这项试验的参与者中耐受性良好，也可能有助于改善CEP290基因突变患者的视力。能够编辑人体内的基因意义深远，我希望将来能为我的LCA患者提供新的治疗选择，包括基因编辑。“分子和医学教授马克·佩内西(Mark Pennesi，M.D.，Ph.D.)说
肯尼斯·C·斯旺(Kenneth C.Swan)眼科学教授、俄勒冈健康与科学大学凯西眼科研究所(Casey Eye Institute)眼科遗传科主任保罗·H·凯西(Paul H.Casey)，以及华晨公司(Brilliance)首席研究员。
迈克尔斯博士补充说：“这些令人鼓舞的结果为我们的体内基因编辑平台提供了概念证明，并增强了Editas对我们的基因编辑技术在解决其他严重疾病方面的广阔潜力的信心。”
初步结果
初步结果包括来自前两个队列的安全性和有效性数据，成人低剂量队列(6x1011Vg/ml)和成人中剂量队列(1.1x1012Vg/ml)。成人低剂量队列(n=2)的BCVA合格标准是光感(LP)、黑白辨别和白场投影。对于成人中剂量组和所有其他队列，第一组受试者对BCVA的光敏度要求为1.6logMar(20/800 Snellen)。所有后续受试者的BCVA标准为Lp至0.4logMar(20/50 Snellen)。
安全问题
报告了低剂量(n=2)和中剂量(n=4)队列治疗的所有6名受试者的安全性数据。大多数不良反应(AEs)都是轻微的，主要是由手术和视网膜下注射引起的。没有剂量限制毒性(DLT)被定义为在第4周检查之前或第4周时发生的威胁视力的毒性或严重的非眼性AE，研究人员将其评估为与EDIT-101有关，而不是给药程序。观察到轻微的前房炎症，口服类固醇后得到充分控制。未检测到Cas9特异性抗体或T细胞反应。到目前为止，还没有观察到与治疗相关的白内障、水肿或视网膜变薄。
功效
疗效评估基于成人低剂量队列(n=2)和成人中剂量队列(n=3)中治疗的5名受试者的现有数据，这些受试者在治疗后至少有3个月的随访，重点放在那些被证明在CEP290视网膜变性受试者中是一致和可重复的措施，包括：BCVA、FST和视觉功能导航(VNCTM，由ORA，Inc.开发)。
在中等剂量队列中，三名受试者中有两名在长达六个月的随访中显示出功效信号，表明有成效的编辑，并为临床益处提供初步支持，包括BCVA、FST和/或移动性导航的改善。BCVA是通过使用糖尿病视网膜病变早期治疗研究(ETDRS)眼表或伯克利基础视力测试(BRVT)或Lea Symbols 15线儿童眼表进行评估的。FST通过测试引起视觉感觉的最低亮度闪光来测量整个视野的灵敏度。患者受到蓝色、红色和白色的刺激，根据蓝色和红色的不同，实验者可以确定杆状和视锥介导的知觉的敏感度。航行能力的评估使用标准化的机动性测试，有四个不同的导航课程，设计的难度不同。
中剂量队列受试者1在1.5个月时BCVA改善了约0.7logMAR，并在6个月的随访中持续。此外，还有一个积极的因素，那就是
与未治疗眼相比，研究眼的FST有改善视网膜敏感度的趋势。根据VNC的评估，受试者在6个月时的机动性也表现出5级的改善。
中等剂量的队列受试者2在第3个月时表现出改善，BCVA稳定，通过FST检查，研究眼与未治疗眼相比视网膜敏感度有显著改善，在1.5个月可检测到，并在第3个月继续改善。
6月份，独立数据监测委员会(IDMC)在对成人低剂量和成人中剂量队列的临床安全性数据进行审查的基础上，批准了第一个儿科队列。成人高剂量队列的治疗仍在继续，儿科中剂量队列正在开始。
投资者活动和网络广播信息
Editas Medicine将于今天(2021年9月29日星期三)上午11点主持网络直播。ET审查提交的数据。要加入网络直播，请访问此链接或访问公司网站投资者部分的活动和演示页面。电话会议结束后，网络直播的重播将在Editas Medicine网站上播放30天。
关于EDIT-101
EDIT-101是一种基于CRISPR的实验药物，正在研究中，用于治疗Leber先天性黑色素10(LCA10)。EDIT-101通过视网膜下注射达到基因编辑机器，并将其直接传递到感光细胞。
关于华晨
华晨EDIT-101治疗Leber先天性黑色素10(LCA10)(一种与CEP290相关的视网膜退行性疾病)的华晨1/2期临床试验旨在评估EDIT-101在多达18名这种疾病患者中的安全性、耐受性和有效性。在这项开放标签的多中心研究中，临床试验地点正在招募最多5个队列，测试最多3个剂量水平。拥有一系列基线视力评估的成人和儿童患者(3-17岁)都有资格参加。患者一只眼通过视网膜下注射单次注射EDIT-101。患者在服药后每三个月监测一次，持续一年，此后再监测两年，频率较低。欲了解更多详情，请访问网页链接(nct#03872479)。
关于Leber先天性马蹄内翻症
Leber先天性黑尿症，或称LCA，是一组遗传性视网膜退行性疾病，由至少18个不同基因的突变引起。这是导致儿童遗传性失明的最常见原因，全世界大约每10万名活产儿中就有3名发生这种情况。LCA的症状在出生后的头几年就会出现，导致严重的视力丧失和潜在的失明。最常见的疾病形式是LCA10或CEP290相关的视网膜退行性疾病，是一种由CEP290基因突变引起的单基因疾病，是大约2030%的LCA患者的病因。
关于Editas Medicine
作为一家领先的基因组编辑公司，Editas Medicine专注于将CRISPR/Cas9和CRISPR/Cas12a(也称为Cpf1)基因组编辑系统的能力和潜力转化为一条强大的治疗管道，为世界各地的严重疾病患者提供治疗。Editas Medicine的目标是发现、开发、制造和商业化具有变革性、耐用性、
治疗多种疾病的精确基因组药物。如需最新信息和科学报告，请访问网页链接。
前瞻性陈述
本新闻稿包含符合1995年“私人证券诉讼改革法”的前瞻性陈述和信息。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“计划”、“计划”、“项目”、“目标”、“应该”、“应该”这些词，类似的表述旨在识别前瞻性表述，尽管并不是所有的前瞻性表述都包含这些标识性词语。公司可能无法实际实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。由于各种因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期大不相同，这些因素包括：完成临床试验(包括华晨试验)和公司候选产品的临床开发所固有的不确定性；临床前研究和临床试验结果的可用性和时机；临床试验的中期结果(如本新闻稿中介绍的结果)是否预测试验的最终结果或未来试验的结果；预期监管部门批准进行试验或将产品投放市场；以及是否有足够的资金来满足公司可预见和不可预见的运营费用和资本支出要求。在提交给美国证券交易委员会(Securities And Exchange Commission)的公司最新年度报告Form 10-K中，这些风险和其他风险在“风险因素”的标题下进行了更详细的描述, 根据公司随后向证券交易委员会提交的文件以及公司未来可能向证券交易委员会提交的其他文件进行更新。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表该公司截至本新闻稿发布之日的观点，不应被视为代表其在任何后续日期的观点。除法律另有规定外，公司明确表示不承担更新任何前瞻性陈述的义务。
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