中小盘生物股是很特殊的市场，其股价往往受重要事件（国外也称催化剂，catalyst）推动，比如临床数据，FDA决议，商业合作等。我不长期持股。交易的股票分为两类，一类是自己熟悉的公司，主要在基因治疗领域。另外一类是近期有重要事件的公司，相信不少人对pre-run已有一定的认识。本人不赌数据，通常每一笔只追求10-20%的利润。以下是我最近关注的一些重要事件，大部分股票我都会参与交易。
2018年10月31日：懒得维护，本帖停止更新，具体信息可参照我日常的发帖。
ADMP
小儿版SYMJEPI(0.15mg 肾上腺素注射液) PDUFA日期预计：2018年9月27日。505(b)(2)
更新：2018年8月28日
虽然股民对公司的管理层非常不满，但今天的business update还算及时，很大程度能缓解恐慌情绪。1.确认和Sandoz的合作关系，两家公司在准备Symjepi的上市；2. 强调了Symjepi和EpiPen的不同。3. 明确Symjepi 0.15mg版PDUFA日期为2018年9月27日。 4. 公司还有两外两个产品将提交NDA。个人还是看好股价能逐渐回缓。
新增：2018年8月5日
2017年6月，FDA批准SYMJEPI（0.3mg 肾上腺素注射液）用于治疗成人（66磅以上）急性过敏反应。2018年7月初，ADMP将SYMJEPI授权给Sandoz (Novartis)，股价当天大涨。然而，该公司的主要问题是缺钱，第一季度的时候，公司只剩$10.1M现金，还有$2.5M债务。上个月9号，Form S-3显示$150M mixed security shelf，股价一路下跌。果不其然，8月1日，公司在$3.00增发约$35M。接下来，随着SYMJEPI逐步上市，公司财务应该会有所改善。从短期来看，在小儿版SYMJEPI PDUFA之前，希望有一波pre-run。
AGTC
新增：2018年9月10日
公司今天更新财报，多条基因治疗产品线如期顺利进行，年底前有关键数据公布，现金充裕。1. 遗传性视网膜劈裂症（XLRS）临床1/2期试验治疗6个月中期数据预计：2018年底。该试验使用基于AAV病毒的基因治疗产品，共入组27名患者，合作伙伴为Biogen。2. 遗传学色素性视网膜炎（XLRP）临床1/2期试验前两个剂量组的患者入组，公司从Biogen获得$12.5M里程碑付款，公司预计在2019年第1季度完成所有患者入组。3. 全色盲（ACHM）临床1/2期试验已完成3个剂量组共8名患者入组，公司预计在2019年第1季度完成所有患者入组。4. 截至2018年6月底，公司共有现金$104.9M，短期增发风险不大。
AVEO
Tivozanib进展性肾细胞癌临床3期试验（TIVO-3研究）三线治疗一线数据：2018年第4季度。
更新：2018年7月22日
这只股票最近变得很有意思。公司先是将试验结果推迟至2018年第3季度，股价一路下跌，然后公司内部在6月底时大量买入，股价也从$2块反弹至$3块左右。7月17日公司又发PR说数据继续推迟至第4季度，股价又连跌两天至$2块以下，19日公司继续发PR给出了数据推迟的解释：“有10名死亡患者因为影像学资料的问题从PFS事件中移除，目前PFS数目是243，公司将在达到255后6-8周公布结果。”20日盘后SEC-Form 4又显示，在17-19日股价大跌的这几天，公司内部又在$2左右大量买入股票。
这几波的操作给人的印象是：数据的延迟是有正当原因的；内部人员对数据很有信心。当周一有更多的人看到这次的内部买入时，心理的变化是可以预期的。如果没有意外，预计8/9月份公司会宣布试验完成，然后在10/11月份公布数据。在这之前，AVEO将会是不错的交易对象。
说回Tivozanib (FOTIVDA®)，该产品虽然已经被欧洲批准用以肾细胞癌的一线治疗，但在美国这一适应症是被拒的。FDA认为其临床3期结果问题太多，要求补做一项临床3期试验。公司拒绝了，并希望通过这次三线治疗的数据，一起向FDA提交一线和三线治疗适应症申请。我个人认为，即使此次三线治疗临床3期数据阳性，要FDA同时批一线和三线两个适应症还是有一定难度的。当然，这是后面的事情了，先看近期的走势吧。
现金：$27.0M。
ONCS
1. ImmunoPulse® IL-12/KEYNOTE-695联用治疗转移性黑色素瘤临床2期试验Stage 1一线数据：2018年底前。
2. OMS-140单药治疗三阴性乳腺癌临床2期试验一线数据：2018年底前。
新增：2018年9月11日
公司预计会在本月宣布完成ImmunoPulse® IL-12/KEYNOTE-695联用治疗转移性黑色素瘤临床2期试验Stage 1的患者入组，消息公布时可能会有上涨。另外，OMS-140单药治疗三阴性乳腺癌临床2期试验也预计在近期公布完成患者入组。年底前的这两项数据值得期待，也可能会推动股价。今年2月份以$1.5/股完成$23M的增发，截至上半年现金约$33M。 9月4日，韩国公司Alpha Holdings, Inc.以$1.5/股购入$15M股票。近期准备在1.5附近开始建仓，逢低加仓。
QURE
AMT-061治疗B型血友病临床2期剂量确认试验数据预计：2018年底。
新增：2018年7月31日
在最初临床1/2试验中，Uniqure使用了野生型FIX因子，但从接受治疗的10名患者的情况来看，FIX因子活性并未能达到12%。5 X 1012vg/kg组平均为4.6% (1.6–7.6)，2 X 1013vg/kg组则为7.1% (3.2–11.1)，总体ARB为79%。随后，公司决定在临床3期试验中放弃野生型FIX因子，也使用R338L Padua突变体，产品更名为AMT-061。公司预计，Padua将使患者FIX因子活性增加至30-50%。FDA接受了这一提议。先行启动的一项剂量确认试验共入组3名患者，使用2 X 1013 vg/kg这一剂量，公司预计在2018年年底公布这3名患者的初始数据。
2018年7月，辉瑞和ONCE也开始B型血友病临床3期试验，但它们目前开展的仅仅是lead-in试验，从进度上，QURE在B型血友病进度上将领先。另外，QURE的TM-061只是换了一个突变体，从机理上推测，活性增加至30%以上的可能性还是很大的。
既往事件
PAVM
二代CarpX™装置治疗腕管综合征510(k)批准预计：2018年8月份。已推迟。
6月份时公司已提交额外的动物安全性数据，预计7月份FDA会开始评审此次的申请。公司已在寻求商业伙伴，为产品上市做铺垫。公司还有其它几种小型医疗器械，在仅1年内有不少重要事件。6月12日增发。
SELB
SEL-212治疗痛风临床2期试验5个月数据：2018年10月19-24日举办的ACR年会。
更新：2018年8月9日
公司将在2018年10月19-24日举办的ACR年会上公布SEL-212 5个月剂量组数据，包括0.10 - 0.15mg/kg SVP-Rapamycin联合0.2mg/kg pegsiticase亚组。2. 公司预计在2018年第4季度开展临床3期试验。3. Q2现金$66.2M, 只够启动临床3期，公司明确将会增发，不知会在数据公布前还是之后，慎之。
2018年6月15日：公司在EULAR会议上更新SEL-212临床2期试验（3个月剂量组）补充数据。SVP-Rapamycin + pegsiticase治疗12周后，在可评估患者中，约81%患者(n=27)血液中尿酸控制在6mg/dl以下。公司预计在今年开展临床3期试验。看好5个月的数据。现金：$66.2M（Q2)，可持续至2019年第3季度，有增发风险。
AGLE
新增：2018年9月22日
月初公布的Arginine临床2期数据不太理想，跌了不少，其实我觉得结果没说的那么差，下个月ASHG会议上会继续更新该试验数据。此外，ESMO和第4季度还有几项临床前和临床1期数据要公布。
NTGN
NEO-PV-01 NT-001临床1b试验数据更新：2018 ESMO（10月19-23日）。
新增：2018年9月24日
一家专注于新生抗原（neoantigen）肿瘤疫苗和TCR的公司，产品很有特色，但疗效不明。6月底IPO价格$16，今天已跌至$7以下，下个月在ESMO会议上将更新新生抗原疫苗数据。
LPTX
DKN-01联合 KEYTRUDA® (pembrolizumab)治疗进展性胃食管癌临床1/2期补充数据更新：2018 ESMO（10月19-23日）。
新增：2018年9月26日
TRVN
OLINVO (oliceridine injection)治疗中至重度疼痛，AdCom日期：2018年10月11日；PDUFA日期：2018年11月2日。
新增：2018年7月23日
“突破性疗法”认定。股价从今年5月份一路下跌，最近似乎已走出下跌区间。
ACRX
DSUVIA (ARX-04) AdCom日期：2018年10月12日。PDUFA日期：2018年11月3日。
DSUVIA为舒芬太尼舌下片，用于治疗中到重度急性疼痛。FDA曾在2017年10月拒绝该产品的批准，FDA之前需要额外病人来评估Dsuvia在最大剂量下的安全性，并确保该产品的正确使用。此次为505(b)(2) NDA第二次提交。在和FDA协商之后，公司将下调标签中最大剂量，同时公司也提交了新的使用指南。6月27日该产品已被欧洲批准。11月份被FDA批准的概率较大。7月11日，公司宣布增发股票，增发价$2.75。2018年第一季度现金为$51.2M。
AMRN
REDUCE-IT临床3期试验一线数据预计：2018年9月份。
更新：2018年8月5日
REDUCE-IT临床3期试验将在2018年9月公布最终结果，而在这之前，一项第三方的鱼油3期试验（ASCEND）可能会在本月公布结果。ASCEND的结果可能会对$阿玛琳(AMRN)$ 产生不小影响。虽然ASCEND使用的是阿司匹林+Lovaza鱼油（EPA+DHA），成分不同，入组人群也不同，但都是鱼油，同样评估心血管风险，市场到时可能不会仔细区分。如果ASCEND成功，大概率会解释成“鱼油能减低心血管风险”，利好AMRN。如果ASCEND失败，花街想怎么解释都行。
新增：2018年7月17日
6月28日公司宣布REDUCE-IT临床试验完成最后一名患者随访，这项耗时5年的临床3期试验也马上公布最终结果。Vascepa为乙基二十碳五烯酸（EPA），2017年被FDA批准用于成人重度高甘油三酯血症（TG水平≥500 mg/dl）患者辅助治疗药物，用于降低TG水平。但200-499mg/dL的高危人群适应证未获批准。REDUCE-IT试验旨在扩大Vascepa适应证（降低心血管事件）。公司预计相对风险降低15%能够达到90% power。7月17日statnews做的访谈中，心血管专家认为有85%的概率会成功。
NITE
NSR-RPGR治疗X联锁色素性视网膜炎临床1/2期试验（XIRIUS研究）初始数据：2018年9月22日。
一家专注于眼部罕见遗传病的基因治疗公司。公司另一项核心产品NSR-REP1已进入临床3期，其病毒平台在NSR-REP1临床1/2期试验中已得到部分验证。现金：$122.3M。
TGTX
UNITY-CLL临床3期试验ORR数据预计：2018年夏末。
新增：2018年7月18日
该临床试验基于FDA的特殊评估协议（SPA）执行，用于评估Ublituximab （TG-1101，CD20单抗）联合Umbralisib （TGR-1202，PI3K delta抑制剂）治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病的疗效，对照组为Obinutuzumab + Chlorambucil。主要终点为无进展生存期（PFS），用于支持BLA的申请。次要终点为总缓解率（ORR），用于支持加速审批。公司的预计目标是，和对照组相比，ORR改善15%。如果满足ORR次要终点，公司将在2018年第4季度寻求该组合的加速审批。现金：$109.2M。
SGMO
-913 治疗MPS II 临床 1/2期试验（CHAMPIONS研究）初始数据：2018年9月5日举办的SSIEM会议。
更新：2018年7月31日
-913终于要在9月初更新数据了。-913为体内基因编辑产品，该数据将影响公司体内基因编辑策略及体内基因编辑系列产品线。从老鼠的数据看，我感觉还可以，IDS活性在多器官中均显著上升，GAG除了脑下降不太显明显，其它器官也都有显著下降，巴恩斯迷宫也显示认知功能提升。但老鼠数据也只能作为参考，没有NHP的数据，比较难下结论。这次的数据我主要关注安全性和IDS活性水平。只要安全性良好，IDS能够插到指定位点，我就觉得挺成功的。它关系到公司白蛋白位点基因编辑的整体策略问题，只要这个策略安全有效，即使MPS这个病最后症状没有改善，那换个病就可能会成功，理论上想在肝脏过表达某个蛋白都可以采用这个策略。由于要插入的位点是固定的，针对这个位点的ZFNs已经优化好了，就是donor vector换个cDNA序列的事情。
对于-525治疗血友病A型临床1/2期试验（ALTA研究）结果我不太乐观，比较BMRN的活性已经做得很高了，SGMO想要做到50%以上可能会有难度。
另外，最近CBO和CTO先后离职，对数据持谨慎态度。现金：$485M。
ALNY
Patisiran治疗遗传学ATTR淀粉样变PDURA日期：2018年8月11日。
新增：2018年7月18日
Patisiran为RNAi药物，FDA授予“突破性疗法”认定，优先评审，之前未经过ADCOM。公司以及在为产品上市做准备。被批准的可能性大。
BOLD
T132治疗X连锁肌管肌病临床1/2期试验（ASPIRO）中期数据：2018年8月7日。
新增：2018年7月31日
T132为基因治疗产品，公司将公布前3名患者治疗后24周的临床数据和肌肉活检数据。
ONCE
SPK-8011治疗血友病A型临床1/2期试验数据更新：2018年第三季度（很可能在7/8月份）。
2017ASH会议上公布过前4名患者数据。ONCE使用的病毒数量远低于BMRN，虽然总体因子活性较低。7月12日，FDA公布血友病基因治疗草案，FDA说要加速审批的话得把因子活性做到正常水平，估计得50%以上。因此即使能到30%也是利空。FDA的方案利好BMRN。现金：$587.5M。（ONCE的病毒平台非常不错，有很大的优化提升空间，就是时间上不占优势。）
PGNX
移除日期：2018年7月31日
1. AZEDRA® (iobenguane I 131) PDUFA日期：2018年7月30日。
2. PSMA-Targeted SPECT/CT成像试剂1404临床3期试验一线数据预计：2018年第三季度；3.PSMA-Targeted PET/CT成像试剂PyL诊断前列腺癌临床2/3期试验一线数据预计：2018年第四季度。
2018年3月公布宣布AZEDRA原计划的PDUFA延期三个月，FDA需要额外的CMC数据。该产品被FDA授予“突破性疗法”和“孤儿药”认定，此次为优先评审，从和FDA的沟通情况来看，此次被批准的可能性大，有可能在7月30日前就公布最终决定。
CBIO
Marzeptacog alfa治疗血友病临床2期试验中期结果：2018年7月18日ISTH会议。
移除日期：2018年7月18日
2018年6月18日：公司公布另一产品CB 2679d/ISU304治疗重度血友病B型临床1/2试验进展，Cohort 6中两名接受治疗的患者血液中检测到中和抗体。公司股价大跌。2018年6月26日：Point72增持65万股（5.5%）。在CB 2679d/ISU304临床试验受挫的时候，Marzeptacog alfa数据对公司至关重要。之前跌至$9时是非常不错的机会。现金：$143.5M，现金价约$12。