为您梳理过去一周国内国际Top药闻：
一.国内药闻：
1.中国生物制药利马前列素片获批上市：中国生物制药宣布用于镇痛和微循环领域治疗的利马前列素片（凯立通）获国家药监局批准上市。利马前列素片是目前临床唯一在说明书中明确适应症为腰椎管狭窄症治疗的小分子化药，是国内首个针对腰椎管狭窄症病理机制，兼具改善神经血流微循环障碍和改善神经功能的双重功效的药物，为腰椎管狭窄症全程管理的基础用药。
利马前列素是一种人工合成的前列腺素E1的衍生物，具有改善末梢循环障碍、增加神经组织血流量、改善痛觉过敏、改善神经功能等多重药理作用，对腰椎管狭窄症患者具有良好的治疗效果。
管狭窄症是一种在中老年人群中最常见的疾病之一，中国每年确诊患者群预计超过3000万人。腰椎管狭窄症的患者在腰椎神经组织受压后，会引起血液循环障碍，出现长期反复的腰腿痛，麻木无力，间歇性跛行等症状，严重影响患者的生活质量，威胁患者的身心健康。
2.苏庇罕见病新药尼替西农在华获批上市: 苏庇医药尼替西农胶囊以及口服混悬液获国家药监局批准上市，适应症为结合酪氨酸和苯丙氨酸饮食限制，用于治疗成人和儿科患者（任何年龄阶段）的遗传性酪氨酸血症I型（HT-1）。2021年1月，该适应症被纳入优先审评。
尼替西农由瑞士Orphan Biovitrum AB公司（简称Sobi）开发，是一款4-羟苯丙酮酸双氧酶可逆抑制剂，最早于2002年在美国上市（商品名：Orfadin），用于治疗1型酪氨酸血症（HT-1）。此前，2个月内出现症状的HT-1患儿，2年的存活率为29%。引进Orfadin后，2个月前开始治疗的患儿，2年的生存率为93%。2015年苏庇医药开发的Orfadin口服混悬剂在欧洲批准，为独家剂型，方便儿童及婴幼儿服用。 2020年10月22日，欧洲EMA通过优先审评审批程序，批准Orfadin用于成人尿黑酸尿症（又称黑尿病，伽罗德综合征，Alkaptonuria, AKU）的治疗。
3.艾伯维口服JAK1抑制剂获批治疗溃疡性结肠炎：艾伯维宣布其JAK1抑制剂乌帕替尼缓释片获NMPA批新适应症，用于治疗对一种或多种肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂应答不佳或不耐受或禁忌的中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者。
截至今日，乌帕替尼在全球获批的适应症包括：（1）中重度活动性类风湿性关节炎；（2）活动性银屑病关节炎；（3）中重度特应性皮炎；（4）活动性强直性脊柱炎；（5）中重度溃疡性结肠炎；（6）中轴型脊柱关节炎。 此外，艾伯维已于2022年7月向FDA和EMA提交了乌帕替尼治疗克罗恩病的上市申请，其在巨细胞动脉炎和高安动脉炎中的III期临床试验正在进行中。
4.赛诺菲度普利尤单抗新适应症拟纳入优先审评：赛诺菲度普利尤单抗注射液拟被CDE纳入优先审评，用于治疗成人结节性痒疹。
度普利尤单抗是赛诺菲和再生元联合开发的一款抗IL-4/IL-13单抗，其能选择性抑制IL-4/IL-13介导的关键信号，阻断Th2型炎症通路，减轻Th2型炎症的病理性反应，从而治疗Th2型炎症相关疾病。度普利尤单抗是第一款领域横跨皮肤科、呼吸科、变态反应用药的生物制剂，目前获批的适应症包括特应性皮炎、哮喘、结节性痒疹、嗜酸性粒细胞性食管炎（用于12岁及以上患者）和慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）等。
5.罗欣引进抑酸新药新适应症报产：罗欣药业1类新药替戈拉生片新适应症的上市申请获药监局受理，根据临床试验进展，新适应症为十二指肠溃疡的治疗。
替戈拉生是国内首款自研钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB），拥有全新的抑酸机制，在治疗反流性食管炎上具有显著优势，包括30分钟快速起效、黏膜愈合率高、有效改善夜间酸突破、药物相互作用较少，且服药方便不受进食影响等。
2015年10月，罗欣药业与韩国CJ HealthCare Corporation达成协议，获得替戈拉生中国境内开发、生产及商业化权益。2016年12月，罗欣药业按照化学药品1类的注册分类申报临床，并于2017年6月获得临床试验批件。2022年4月，该产品首个适应症获药监局批准，成为国产首款P-CAB药物，用于反流性食管炎的治疗。此外，联合疗法根除根除幽门螺杆菌（Hp）的研究也处于III期临床阶段。
6.甘李药业甘精胰岛素美国获FDA受理: 甘李药业宣布甘精胰岛素注射液的生物制品许可申请（BLA）已获美国FDA的正式受理，进入实质审查阶段。
甘精胰岛素是一种长效胰岛素类似物，又称基础胰岛素。经过修饰后可在较长时间内提供稳定水平的血浆胰岛素，仅需每天注射一次。由于其吸收缓慢作用时间较长，其血浆胰岛素水平不会出现明显峰值。因此，它可以很好控制血糖，并已成为糖尿病治疗的重要组成部分。
7.滨会生物溶瘤病毒拟纳入突破性疗法：滨会生物旗下的重组人GM-CSF溶瘤II型单纯疱疹病毒（OH2）注射液（研发代号：BS001）拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：经至少二线以上标准治疗失败的不能手术切除或转移性的黑色素瘤患者。
BS001运用分子克隆、DNA同源重组等技术，剔除病毒基因组中的神经毒基因、免疫抑制基因，插入免疫增强因子基因对II 型单纯疱疹病毒进行改造。敲除神经毒基因使OH2不能在正常细胞内繁殖致病毒，毒力显著下降，降低药物副反应，病毒选择性地在PKR信号通路受损的肿瘤细胞内复制并扩散感染周围的肿瘤细胞；剔除免疫抑制基因有利于激活抗肿瘤免疫反应。这两个改造使BS001的溶瘤活性增强。此外，插入人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（hGM-CSF）表达序列可诱导肿瘤及其周围的树突细胞（DC）前体的分化、增殖和成熟，同时增强DC的抗原递呈，以激活体内免疫杀伤细胞，有助于BS001诱导局部和全身性抗肿瘤免疫应答。
二.国际药闻：
1.辉瑞婴儿用RSV疫苗获FDA优先审评：辉瑞宣布其呼吸道合胞病毒（RSV）候选疫苗PF-06928316（RSVpreF）的生物制品许可申请（BLA）获FDA优先审评，拟用于通过孕妇主动免疫使出生六个月内的婴儿预防RSV感染引起的需要医疗护理的下呼吸道疾病（MA-LRTI）和严重性MA-LRTI。
RSV是下呼吸道感染最常见的原因，也是导致全球婴儿住院的首要致病因素，且大多数住院发生在健康足月婴儿中。老年人亦是RSV易感人群。据统计，全球每年约10.2万名儿童死于RSV感染。目前，还没有针对所有婴儿和老年人的预防方案，治疗也仅限于缓解症状。
此外，辉瑞已于2022年12月向FDA递交用于老年人预防RSV感染的BLA，并且该BLA同样获FDA优先审评。
2.再生元C5单抗获FDA优先审评：再生元 宣布Pozelimab用于治疗CHAPLE综合征的生物制品许可申请（BLA）获FDA优先审评。
Pozelimab是再生元利用其专有的VelocImmune技术平台开发的一款靶向补体因子C5的全人源IgG4单克隆抗体，旨在阻断补体因子C5的活性并预防补体途径介导的疾病。
3.辉瑞CD3/BCMA双抗获FDA优先审评: 辉瑞宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其CD3/BCMA双特异性抗体Elranatamab的生物制品许可申请（BLA）优先审评资格，预计FDA将在2023年对该申请做出决定。这也预示着，Elranatamab有望继强生/ Genmab的 Teclistamab之后，成为全球第二款获批上市的CD3/BCMA双特异性抗体。同时，欧洲药品管理局（EMA）也已接受了Elranatamab的上市许可申请（MAA）。
Elranatamab旨在结合在多发性骨髓瘤 (MM) 细胞表面高度表达的BCMA和T细胞表面的CD3受体，激活T细胞以杀死骨髓瘤细胞。Elranatamab的BLA和MAA主要基于来自MagnetisMM-3 (NCT04649359) 队列A（BCMA-naïve，n=123）的数据，这是一项正在进行的开放、多中心、单臂II期临床研究，旨在评估Elranatamab 单药治疗复发难治性多发性骨髓瘤 (RRMM)患者的安全性和有效性，纳入的患者此前接受过包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体等至少三类疗法治疗。
4.Orasis新型老花眼滴眼液在美申报上市：Orasis Pharmaceuticals宣布FDA已接受老花眼滴眼液CSF-1（毛果芸香碱+双氯芬酸）的新药上市申请（NDA）。
CSF-1是一款由低剂量毛果芸香碱（0.4%）和多种载体组成的不含防腐剂的配方眼药水，它是通过调节瞳孔，产生“针孔效应”并增加景深，从而改善近视力。
老花眼是一种常见的进行性眼科疾病，因晶状体变硬并且失去弹性，不易改变形状，从而难以将近处物体聚焦到视网膜上，导致患者无法看清近距离物体。据统计，全球有超20亿老花眼患者，且多发生在40岁以后。由于老花眼无法预防或者逆转，患者的生活质量受到极大影响，急需更多的创新疗法改善现状。
5.Alnylam公司RNAi疗法在美报sNDA：Alnylam宣布，FDA已受理其RNAi疗法Patisiran的新适应症上市申请，用于治疗转甲状腺素介导的淀粉样变性心肌病，PDUFA日期为2023年10月8日。在文件接收函中，FDA表示没有发现任何审查问题，并计划举行一次咨询委员会会议来讨论该申请。
Patisiran是全球首款获批的小干扰RNA（siRNA）药物，于2018年获得FDA批准治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病。Patisiran旨在靶向并沉默特异的信使RNA（mRNA），阻断TTR的生成，这可能有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的清除，并恢复这些组织的功能。
6.Arcutis 罗氟司特泡沫制剂报脂溢性皮炎NDA: Arcutis Biotherapeutics宣布向FDA提交 ARQ-154（ 0.3%罗氟司特泡沫制剂）用于 治疗成人和青少年中度至重度脂溢性皮炎的 新药申请（NDA）。一旦获批，该产品将成为脂溢性皮炎领域的第一款可局部应用的不含糖皮质激素类药物。
罗氟司特是一种磷酸二酯酶 4 (PDE4) 抑制剂，其片剂于2010年7月首次在欧盟获批上市，用于治疗慢性阻塞性肺病（COPD）患者。PDE4是一种细胞内酶，可增加促炎介质的产生并减少抗炎介质的产生。研究表明，PDE4与多种炎症性疾病相关，如银屑病、特应性皮炎和COPD。罗氟司特（0.3%）泡沫制剂是由Arcutis开发的一种改良型新药。
7.默沙东/Moderna癌症疫苗获FDA突破性疗法认定：Moderna/默沙东宣布，二者共同开发的个性化mRNA肿瘤疫苗mRNA-4157/V940联用默沙东PD-1单抗Keytruda（帕博利珠单抗）作为高危黑色素瘤患者完全切除后的辅助治疗获FDA突破性疗法认定。
Moderna的个体化癌症疫苗旨在通过mRNA编码癌症患者肿瘤细胞中因基因突变而产生的新抗原。当mRNA-4157肿瘤疫苗被注射入体内时，mRNA所携带的新抗原序列会被翻译成蛋白质，并通过体内的抗原呈递，刺激产生T细胞抗肿瘤反应，诱导肿瘤特异性应答。