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$Translate Bio, Inc.(TBIO)$ 公司技术是从$Shire plc (SHPG)$ 获得的,shire仍持有公司20%的股份,公司药物MRT5005是治疗囊肿型性纤维化,在这个领域,目前主要的药物是$福泰制药(VRTX)$ 的Orkambi和Kalydeco,这两个药物都只是针对部分CF的基因突变,无法涵盖所有的CF患者(在全球每年75000CF患者中,Kalydeco可治疗5000)人,Orkambi可治疗25000人),而MRT5005可以针对全部CF患者;在用药方式上,Orkambi和Kalydeco需要每12小时口服一次,而MRT5005则是每周一次吸入剂。BTY,Orkambi和Kalydeco目前的市场定价分别是每年25.9万美元和30万美元