周末看了一下Arrowhead的Q4财报会议。
每年3款新药进入临床；每18 - 24个月推出一个针对新细胞类型的方案。明年夏天10个临床项目，四种细胞类型（肝脏，肺部，肿瘤，肌肉）。四年内做到20个临床项目，6个细胞类型。
心脏代谢和肺部会是商业化的主要方向。
ARO-HIF2和ARO-ENaC是重点项目。分别用来验证肿瘤和肺部平台的效果。
ARO-ENaC:
目标主要是未被目前疗法覆盖的人群，5%的FEV1改善就算成功。
没有动物模型实验的数据，但是做过CF mucus的体外实验，能够送达。
如何靶向上皮细胞的问题没有明确回答。“a lot of this is just brute force”。提到了优化linker和trigger设计。
ARO-HIF2:
和Peloton相比，副作用可能更小。但是具体疗效不重要，主要看是不是能够验证平台。