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//@张小丰:超预期，因为比动物剂量低太多。对安全性有利//@金牛在肩:回复@金牛在肩:现在已经不会再有人质疑CRISPR体内基因编辑的有效性了，短期的安全性目前看来也非常不错。唯一剩下的问题，也是一直以来最重要的问题就是长期的安全性。 因此，今天数据的一个超级 亮点 就是原来人体内CRISPR基因编辑只需要...引用：
2021-06-26 23:26$Intellia(NTLA)$
体内CRISPR基因编辑第一次临床试验大获成功，取得了比预想还要好得多的结果！
0.3mg/kg 低剂量组即让头三位病人的TTR分别下降了80%，84%，96%。
没有任何AE！