$Ptc Therapeutics(PTCT)$ Upstaza™（eladocagene exuparvovec）获得欧盟委员会的上市许可，用于治疗18个月以上芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）患者，上市许可适用于所有 27 个欧盟成员国，以及冰岛、挪威和列支敦士登。
Upstaza 是第一个获批直接注入大脑的基因疗法，也是改变AADCD疾病进程的首款获批疗法。网页链接
作者：欣荷
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Upstaza 是第一个获批直接注入大脑的基因疗法，也是改变AADCD疾病进程的首款获批疗法。网页链接