Rubius Therapeutics近期由于不遵守纳斯达克上市规则中规定的1.00美元的投标价格要求，已收到纳斯达克的退市通知。
Rubius Therapeutics由Avak Kahvejian、Noubar Afeyan和Simeon George于2013年创立。该公司总部位于马萨诸塞州剑桥市，专注于开发针对多种疾病的创新红细胞疗法。其想法是利用人体自身的红细胞作为平台，将治疗性蛋白质输送到身体的特定组织。通过改造红细胞来表达治疗性蛋白质，希望创造出一种安全有效的新型治疗方法。
Rubius Therapeutics在2015年的首轮融资中筹集了2500万美元，并于2018年上市，首次公开募股筹集了2.41亿美元。
该公司的产品线包括癌症、自身免疫性疾病和罕见遗传疾病的潜在治疗方法。2020年，Rubius Therapeutics启动了其主要候选药物RTX-240的1/2期临床试验，该药物正在开发用于治疗实体瘤。2021年5月，Rubius Therapeutics宣布了其主要候选药物RTX-240在复发/难治性实体瘤患者中正在进行的1/2期临床试验的积极初步数据。数据显示了有希望的安全性和耐受性结果，以及临床活动的早期迹象。2022年9月，Rubius Therapeutics公司决定停止开发治疗罕见代谢障碍苯丙酮尿症(PKU)的以及肿瘤免疫管线。
为什么Rubius失败？
Biotech失败最主要的原因还是临床阶段的挫败。临床阶段的挫败主要还是技术平台的不成熟和科学性的不足。目前全球正在活跃的细胞治疗临床试验共有1705项，其中涵盖了T细胞、干细胞、DC细胞、NK细胞、菌群、红细胞、单个核细胞和血小板等多种类型的细胞。另外，红细胞治疗平台是西湖生物的核心技术之一。但是，由于Rubius Therapeutics和西湖生物医药科技有限公司的研究方向和项目不同，因此不能简单地将Rubius Therapeutics的临床试验结果推广到其他红细胞技术平台或公司的项目上。
很多早期很华丽的概念优于缺乏科学性支撑，倒在了临床试验阶段，临床试验阶段的Biotech分两种，一种是全新的如Rubius这样的公司，一种是fast follower如国内的知名生物技术企业科伦。前者风险高，但成功以后可以迅速实现Biotech向Pharma的飞跃（Moderna，Regeneron，Genetech），后者速度快风险低。
Biotech如何避免失败？
Option A：成为Fast Follower
肿瘤免疫领域避免checkpoint或给T细胞或NK细胞打辅助的未成药靶点，如TIGIT，TIM3，IL-2/15，4-1BB等。
肿瘤免疫避免内卷靶点如PD-1/L1，Her2，EGF，TROP2等。
follow 肿瘤TAA快速形成自己follow管线：如叶酸受体FRa，Nectin-4等不内卷有交易机会，做得快能全球化的靶点。
4. Follow的Modality一定要具备成熟产业链上下游支撑，如19年以后的ADC，23年以后的mRNA等。
Option B：成为全球首创
全球首创分为平台首创、适应症首创和靶点首创 FIIC。其中适应症首创相对简单，靶点其次，最难的则为平台首创。平台需要大量的前期积累和很高的临床风险，属于吃力不讨好，一旦成功，则具有划时代意义。如Moderna的mRNA平台。
如果平台是全新的，那么POC概念验证一定要从最简单的做起。由简到难安排管线。
如果是靶点和适应症首创，则需要将更多的精力放在成药性上和临床速度上，而非精心打磨做Best in Class，Best in Class从来都不是Biotech该考虑的事情，除非资金和人员足够支撑大量的前期筛选工作。
做FIC的Biotech永远不可以单打独斗，寻求合作是临床阶段加速和提升获批概率的最好途径。$Rubius Therapeutics(RUBY)$ $Moderna(MRNA)$