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$再生元制药(REGN)$ 宣布和Mammoth Biosciences将合作开发基于crispr的体内基因编辑疗法,用于多种组织和细胞类型。

Regeneron一直致力于腺相关病毒载体(aav)的研究,利用基于抗体的靶向来改善基因药物有效载荷对特定组织和细胞类型的递送。Mammoth正在开发新型的超紧凑核酸酶和相关的基因编辑系统,该公司称其尺寸明显小于其他基于crispr的系统。

根据条款,Mammoth将获得1亿美元,其中包括签约时9500万美元的股权投资,以及一笔预付款。每个目标的里程碑付款最高可达3.7亿美元,未来销售额的分成从个位数到15%不等。在5年半的时间里,Regeneron (REGN)可以使用Mammoth的编辑技术。两家公司将共同确定研究目标,Regeneron将领导开发和商业化。

私人控股的Mammoth由CRISPR基因组编辑的共同发明人、2020年诺贝尔化学奖得主詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)共同创立。$CRISPR Therapeutics(CRSP)$ $华大基因(SZ300676)$