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$Taysha Gene(TSHA)$ 宣布1.5亿美元的私募和发布REVEAL 1/2期试验的早期数据后,其市值增加了约126%,该项目用于治疗罕见的神经发育障碍Rett综合征的基因疗法TSHA-102。

Taysha (TSHA)引用REVEAL低剂量队列的结果说,第一个接受TSHA-102的成年患者对研究治疗耐受良好,表明在6周内没有出现治疗引起的严重不良事件。

此外,治疗4周后,患者在包括Rett综合征行为问卷(RSBQ)在内的关键疗效指标上均表现出改善。

该公司计划在2023年第三季度给第二名患者注射,并已获得FDA的批准,将调查范围扩大到患有Rett综合征的儿科患者。

$恒瑞医药(SH600276)$ $华大基因(SZ300676)$