$Wave Life Sciences(WVE)$ 和GSK (NYSE:GSK)宣布合作开发针对新型遗传靶点的寡核苷酸疗法。
合作包括两个主要部分。第一个是发现合作，利用Wave的PRISM平台和GSK在遗传学和基因组学方面的专业知识，GSK可以推进多达8个项目，Wave可以推进多达3个项目。
此外，GSK获得了Wave的alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)临床前项目WVE-006的全球独家许可，该项目使用了Wave的“AIMer”技术(A-to-I(G) RNA编辑)。
AATD是一种影响肺和肝脏的遗传性疾病。Wave补充说，WVE-006是一种RNA编辑疗法，旨在解决该疾病的肝脏和肺部表现。
根据协议，Wave将获得1.7亿美元预付款，其中1.2亿美元为现金，5000万美元为股权投资。
对于WVE-006项目，Wave有资格获得高达2.25亿美元的开发和发布里程碑，以及高达3亿美元的销售相关里程碑，以及分成。
两家公司表示，在Wave完成首个住院患者研究后，开发和商业化的责任将移交给GSK。
对于GSK的8个合作项目，Wave将有资格获得高达1.3亿至1.75亿美元的开发和推出里程碑和2亿美元的销售相关里程碑，以及版税。
Wave将负责GSK和Wave项目的所有临床前研究，直至研究性新药(IND)启用研究。GSK的合作项目将转移到GSK进行IND-enabling研究、临床开发和商业化。