22年5月2日，又一家中国创新药企和黄医药冲击FDA“失败”，股价也下跌接近20%。FDA就索凡替尼用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤的新药上市申请发出完整回复函。大致的建议就是仍需要补充临床美国患者的临床数据，类似信达PD-1的回复。
我们看一下索凡替尼国际化之路时间线
2020年4月索凡替尼获美国FDA授予取得快速通道资格
2019年11月索凡替尼获授予孤儿药资格用于治疗胰腺神经内分泌瘤
2021年6月底，FDA受理了索凡替尼提交的新药上市申请
索凡替尼的案例说明，即使是罕见病适应症，只有中国数据+桥接试验，缺少大量美国患者临床数据，仍然很难被FDA认可。
我不想给大家过多科普索凡替尼的的靶点以及胰腺癌适应症的临床数据，毕竟这次FDA不批准并不是临床数据疗效问题。我想说的观点是
1、FDA并不算是针对中国崛起特意阻拦
在信达、和黄、君实等企业尝试用中国临床数据为主去申报FDA自家药品的同时，也有另一家传奇生物的BCMA CAR-T产品在申报FDA，而且21年底还被延期了3个月，当时也有很多阴谋论的说法，但在22年2月底，传奇生物的CAR-T产品还是收获了FDA批文。而在BCMA这个靶点CAR-T领域，传奇虽然是第二家获批，但是有望以优秀数据拿到更多市场份额，合作方强生给出的远期目标是50亿美元。
2、中国创新药需要厚积薄发式出海
我之前就中国创新药国际化之路，和小伙伴交流的时候，觉得偶尔有几家企业尝试通过孤儿药认证等方式，在美国申请罕见病适应症，这无可厚非。但如果每家biotech企业都在讲，自己手里创新药可以拿着中国临床临床数据直接就过FDA赚美元，那么PPT上给出的药品销售峰值不会是十亿、二十亿人民币，而是十亿、二十亿美元，要求的企业估值也会上涨。
现在处于资本寒冬，股价下跌之下，大家不担心企业值不值这个钱，而只是担心短期股价下跌。但相反，如果处于估值泡沫之下，资本狂欢后，最后留下的可能是一地鸡毛。
所以，企业的发展，行业的进步、国家的崛起，需要硬实力。“走捷径”方式可能会使某几家企业受益，但不利于行业的正常成长。现在每年几百亿研发投入，几十万科研人员，我相信中国创新药已经势不可挡，在上一代成熟靶点可能落后一步，但是在细胞治疗等新兴领域，中国的临床数量已经在全球占有较大比例，而发现疗效优势之后，像传奇生物一样，找到合适的海外伙伴，以正规的全球多中心临床数据，去走FDA之路，会是未来更多国内优秀创新药企业的选择。
总结
中国已经进入全球化发展时代，而中国创新药也在落后很多的情况下，奋起直追。近几年政策支持下，biotech涌现而出，研发能力大幅进步，不到十年时间，已经看到了欣喜的局面。虽然短期处于资本寒冬，也有几家企业申报FDA的尝试受阻，但是仍然不改中国创新厚积薄发之势。
关注 调兵投资——更多医药干货
关注 userfiield医聊——更多医药讨论