作者：Kirkland Hwang
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标的公司：Centessa Pharmaceuticals（NASDAQ：CNTA）
概要
• Centessa Pharmaceuticals（NASDAQ：CNTA）公布了在研的ZF874的持续重复剂量临床1b研究中，服用的前三名受试者的机制证明数据。这些受试者至少携带一个Z-突变α-1-抗胰蛋白酶等位基因（PiXZ），数据发布后公司股价下跌15.8%，因其3名受试者中1名出现了延迟、可逆的ALT和AST升高。
• ZF-0101是一项评估ZF874以治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床1期研究
• AATD是一种常染色体隐性疾病，通常由α-1-抗胰蛋白酶（A1AT）基因错义突变引起，导致A1AT错误折叠。
• AATD患者经常患有慢性阻塞性肺疾病和/或肝病。
• 两名PiMZ型（ATT的一种杂合型，只有一个Z基因拷贝）患者按15 mg/kg bid. 服用ZF874，观察到的功能性A1AT增加在3.5至6 μmol之间
• ZF874处置临床前PiZ小鼠模型，超过28天后A1AT仍持续升高。
• 该公司正在采取一系列行动，以加快PiXZ（ATT的单个Z基因杂合突变）受试者的注册和促进效应剂量的探索，包括在英国开设更多的研究点，并将研究扩展到欧盟
• 在6个月给药方案开始实施前，预期的临床2期研究中的冲突部分将进一步设计优化剂量和给药方案
关于α-1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）
AATD是一种常染色体隐性疾病，通常由A1AT基因错义突变引起，导致A1AT错误折叠。AATD患者经常患有慢性阻塞性肺疾病和/或肝病。
关于ZF-0101研究和ZF874
ZF-0101是一项评估ZF874的临床1期研究。而ZF874是 Z Factor Limited的一种新型、具有催化作用的药物分子伴侣，通过促进α-1-抗胰蛋白酶（A1AT）的Z变体进行正确折叠，同时减轻肝脏聚合物积累的负担，并在循环中提供功能性Z-A1AT以保护肺部，从而治疗α-1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。
关于Centessa Pharmaceuticals
Centessa Pharmaceuticals plc旨在通结合以资产为中心模式的长处和大型研发机构规模化、多样化的优势，为患者带来更为有效的新药。以资产为中心模式指的是由一些公认的领域专家领导，专注于单一领域且高度专业化的公司。CentessaPharmaceuticals即是这样类型，其公司项目范围从初期开发到后期研发，涵盖多种治疗领域，如肿瘤学、血液学、免疫学/炎症学、神经科学、肝病学、肺脏学和肾病学。
关于Z Factor Limited
Z Factor是一家临床阶段生物技术公司，成立于2015年，旨在研发治疗α-1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的药物。AATD是一种常见的遗传性疾病，其中编码蛋白质α-1-抗胰蛋白酶（A1AT）基因中的一个错误会导致肝脏和肺部疾病。
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