作者：王医生
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标的公司：Jazz Pharmaceuticals plc. （NASDAQ：JAZZ）
Jazz制药公司（Jazz Pharmaceuticals plc，NASDAQ：JAZZ）Jazz Pharmaceuticals plc (JAZZ) 今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 Xywav ®（钙、镁、钾和羟丁酸钠）口服溶液用于治疗成人特发性失眠症。在实施风险评估和缓解策略 (REMS) 后，该公司计划在今年晚些时候向特发性失眠症患者提供Xywav。
特发性嗜睡症是一种使人衰弱的神经性睡眠障碍，其特征是慢性白天过度嗜睡（白天无法保持清醒和觉醒状态，导致无法抑制的睡眠需求或意外陷入睡眠或困倦）。除了白天过度嗜睡外，核心症状还可能包括严重的睡眠惯性（长时间难以醒来并频繁重新入睡、意识模糊和易怒），以及长时间的非恢复性夜间睡眠、认知功能障碍，以及长时间的、令人精神不振的小睡。据估计，美国有37,000人被诊断出患有IH，这些患者的问题亟待解决。
Xywav于2020年9月获得FDA用于治疗特发性嗜睡症的快速通道，并于2021年4月作为补充新药申请 (sNDA) 接受的一部分获得优先审查指定。这一里程碑标志着Xywav于2020 年7月首次获批用于治疗 7 岁及以上发作性睡病患者的猝倒或白天过度嗜睡后的第二次获批。
FDA的这项批准基于全球III期双盲、多中心、安慰剂对照、随机退出研究，该研究证明了Xywav治疗成人特发性睡眠过多的有效性和安全性。在这项研究中，与安慰剂相比，Xywav在Epworth嗜睡量表评分（p 值
Xywav可以作为每晚两次或每晚一次的方案给药，用于治疗成人特发性嗜睡症。为了优化反应，患者的医疗保健提供者可能会考虑在睡前和2.5至4小时后以等量或不等分剂量开出每晚两次的方案，并逐渐滴定Xywav剂量，以便患者可以根据疗效和耐受性接受个性化的剂量和方案。成人最常见的不良反应（≥5%）是恶心、头痛、头晕、焦虑、失眠、食欲下降、多汗、呕吐、腹泻、口干、异态睡眠、嗜睡、疲劳和震颤。
Xywav作为中枢神经系统 (CNS) 抑制剂及其滥用和误用的可能性有黑框警告。由于存在CNS抑制以及滥用和误用的风险，Xywav只能通过名为Xywav和 Xyrem REMS的限制程序获得。
关于Xywav
Xywav，也称为JZP258，是一种低钠羟丁酸盐，经美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒或白天过度嗜睡，以及治疗特发性嗜睡症在成人中。2021年6月，FDA认可 Xywav的7年孤儿药独占性，用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒或白天过度嗜睡。FDA孤儿产品开发办公室 (OOPD) 还发布了Xywav与 Xyrem ®相比，通过更高的安全性来治疗 7 岁及以上发作性睡病患者猝倒或白天过度嗜睡的临床优势发现摘要（羟丁酸钠）。OOPD的决定基于FDA的调查结果，即与Xyrem相比，Xywav可大大减少慢性钠负荷。Xywav和Xyrem没有头对头的数据。Xywav由独特的阳离子组合物组成，与推荐的成人剂量范围6至9克的羟丁酸钠相比，钠含量减少 92%，或减少约1,000至1,500毫克/晚。虽然Xywav的确切作用机制尚不清楚，但假设Xywav对猝倒和白天过度嗜睡的治疗作用是通过睡眠期间去甲肾上腺素能和多巴胺能神经元以及丘脑皮质神经元的GABAB作用介导的。美国药物执法机构 (DEA) 已将Xywav指定为附表III药物。DEA将附表III药物、物质或化学品定义为具有中度至低度身体和心理依赖可能性的药物。
关于 Jazz Pharmaceuticals plc
Jazz Pharmaceuticals plc是一家全球生物制药公司，其宗旨是通过创新来改变患者及其家人的生活质量。该公司致力于为患有严重疾病（治疗手段有限或无）的人开发改变生活的药物。在神经科学和肿瘤学领域拥有多样化的上市药物和包括从早期到后期开发的新型候选产药物。
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