作者：林出
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标的公司：RAPT Therapeutics，Inc.（RAPT）
RAPT Therapeutics，Inc.（RAPT）公布31例中重度特应性皮炎（AD）患者RPT193单药治疗的随机安慰剂对照Ib期临床试验的积极结果。治疗四周后，患者的湿疹面积和严重程度指数（Eczema Area and Severity Index-EASI）评分，较基线检查时改善了36.3%，而安慰剂组为17.0%。值得注意的是，在治疗结束后的两周内，RPT193组表现出持续改善，并与安慰剂组进一步分离，六周EASI改善53.2%，而安慰剂组为9.6%。单日增长115%。
Ib期部分是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，将RPT193作为中重度AD患者的单一疗法进行研究。该研究在美国多个地点进行，并招募了31名中重度AD患者，他们对，局部皮质类固醇。1b期研究的主要终点是安全性。次要和探索性终点包括药代动力学、生物标志物和临床疗效，通过多项测量进行评估，包括湿疹面积和严重程度指数（EASI）评分的百分比变化、经验证的研究者总体评估（vIGA）和瘙痒数字评分量表（NRS）。Ib期试验在任何特定终点均未达到统计学显著性。
在Ib期研究中，21名中度至重度特应性皮炎患者接受400 mg RPT193治疗，每天口服一次，持续四周，10名患者接受安慰剂治疗。与安慰剂组相比，RPT193组在四周治疗期结束时的关键疗效指标有明显改善，包括湿疹面积和严重程度指数（EASI）评分、研究者评估（validated Investigator Global Assessment -vIGA）和瘙痒评分量表（pruritis Numerical Rating Scale-NRS）的改善：
接受RPT193治疗的患者EASI评分较基线水平提高了36.3%，而安慰剂组患者EASI评分提高了17.0%
与安慰剂组的10.0%相比，42.9%接受RPT193治疗的患者的EASI评分（EASI-50）提高了50%
与安慰剂组的0.0%相比，接受RPT193治疗的患者中有4.8%的患者的vIGA得分为0/1，并且至少比基线水平提高了2-point
45.0%接受RPT193治疗的患者瘙痒NRS评分至少降低了4-point，而安慰剂组为22.2%
在第六周（治疗结束后两周）对患者进行探索性终点评估。六周后，接受RPT193治疗的患者在EASI评分和vIGA方面进一步改善
接受RPT193治疗的患者的EASI较基线水平提高了53.2%，而安慰剂组提高了9.6%
RPT193治疗组61.9%的患者达到EASI-50，安慰剂组为20.0%
与安慰剂组的0.0%相比，接受RPT193治疗的14.3%的患者的vIGA得分为0/1，至少比基线水平提高了2-point
基于探索性统计分析，RPT193和安慰剂在EASI评分和EASI-50变化百分比方面的差异在第43天具有统计学意义（p
在Ib期研究中，RPT193的耐受性良好。未报告严重不良事件，所有报告的不良事件均为轻度或中度。迄今为止，RPT193的总体安全性概况，包括Ib期研究和之前报告的健康志愿者Ia期研究的安全性数据，表明RPT193耐受性良好，不需要任何实验室安全监测。
根据Ib期研究中观察到的有效性和安全性数据，RAPT计划对中重度AD患者进行剂量范围的IIb期研究，并计划针对哮喘进行IIa期研究。
RPT193
RPT193是一种正在开发的小分子口服疗法，用于治疗特应性皮炎和其他炎症性疾病。RPT193被设计成通过阻断Th2细胞上高度表达的受体CCR4选择性地抑制Th2细胞向炎症组织的迁移。初步数据表明，RPT193还具有通过降低刺激后Th2细胞因子的分泌来调节Th2细胞功能的潜力。在AD等过敏性炎症性疾病中，趋化因子通过CCR4将Th2细胞招募到炎症组织中，在炎症组织中，Th2细胞分泌驱动炎症反应的蛋白质。Th2细胞的作用已经通过靶向此途径的可注射生物制剂得到临床验证。与健康人相比，特应性皮炎患者表达更高水平的CCR4配体；这些配体也与疾病的严重程度相关。RAPT认为，通过抑制CCR4，RPT193有可能为患者带来治疗益处，包括特应性皮炎、哮喘、慢性荨麻疹、过敏性鼻炎、慢性鼻鼻窦炎和嗜酸性食管炎。
特应性皮炎(AD)是一种慢性炎症性皮肤病，以皮肤屏障破坏和免疫失调为特征。AD患者有慢性发炎性皮损，可导致衰弱性瘙痒（瘙痒），严重影响生活质量。目前市场上有一种用于治疗AD的可注射产品，如果RPT193获得批准，将作为唯一口服给药以满足治疗炎症性疾病的医疗需求。
RAPT Therapeutics是一家基于临床阶段免疫学的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化口服小分子疗法，以满足肿瘤和炎症疾病患者的重大需求。利用其专有的发现和开发引擎，RAPT正在开发高选择性的小分子，旨在调节这些疾病背后的关键免疫驱动因素。RAPT已经发现并提出了两种药物FLX475和RPT193，分别靶向C-C基序趋化因子受体4（CCR4），用于治疗癌症和炎症。
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