作者：林出
微信公众号：蹊之美股生物医药 / CaesarBiotech
标的公司：Kintara Therapeutics（NASDAQ:KTRA）
Kintara Therapeutics（KTRA），全球适应性研究联盟（GCAR）注册的多形性胶质母细胞瘤（GBM）II/III期临床试验的VAL-083治疗组已于2021年5月14日在美国15个地点启动。该消息发布后，当日上涨+21.62%。
该试验名为GBM AGILE（Glioblastoma Adaptive Global Innovative Learning Environment)），是一项以患者为中心的适应性平台试验，用于评估新诊断和复发GBM患者的多种治疗方法。GCAR计划在美国和加拿大的30个研究中心的Kintara分支招募150-200名患者，有可能将总数增加到40个临床试验中心。
多形性胶质母细胞瘤（GBM）是最常见和最致命的脑癌。在美国，GBM每年影响大约12000名新患者。患者的中位生存期为20.5个月。
通常标准治疗包括手术切除肿瘤加替莫唑胺（TMZ）进行放疗和化疗。几乎所有GBM患者在治疗后都会复发，这些患者的一年生存率约为25%。平均5年生存率不到3%。
VAL-083的两个II期试验的中期数据显示，与标准治疗相比，该药延长了无进展生存期（PFS）。
Kintara的VAL-083是一种小分子双功能烷基化剂，可穿过血脑屏障，已在美国国家癌症研究所（NCI）赞助的多个适应症的40多个I期和II期临床试验中进行了评估。包括脑瘤和卵巢癌。
VAL-083：
是唯一一种在三种GBM患者亚型中评估的治疗药物，包括新诊断的甲基化MGMT；新诊断的非甲基化MGMT；复发型的
VAL-083的关键试验完成时间和潜在监管提交时间可能将缩短18个月
由于GBMAGILE研究的费用分摊协议，VAL-083成本效益高
GBM AGILE是一个国际性的创新平台试验，旨在通过反应适应性随机化和高效II/III阶段设计，更快地识别和确认GBM患者的有效治疗方法。这项试验由130多位行业领袖构思，在一个主方案下进行的，允许同时评估来自不同药物合作伙伴的多种疗法或疗法组合。凭借其创新的设计和有效的操作基础设施，数据可以作为新药物应用和生物制品许可申请的基础。
目前治疗GBM的标准是通过DNA修复酶O6-DNA甲基鸟嘌呤甲基转移酶（MGMT）。MGMT的高表达与对TMZ的耐药性和较差的患者预后密切相关。
VAL-083可以克服MGMT相关的治疗耐药性，并且比TMZ对人脑肿瘤细胞具有更强的活性。这表明VAL-083有可能为不太可能从TMZ获益的MGMT非甲基化患者带来希望。
VAL-083已被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准为治疗GBM的孤儿药；被FDA批准为治疗髓母细胞瘤和卵巢癌的孤儿药。此外，FDA还批准了VAL-083针对复发性GBM的快速通道。
在中国，VAL-083已经被批准作为治疗慢性粒细胞白血病和肺癌的癌症化疗药物。
Kintara位于加利福尼亚州圣地亚哥，致力于为罕见的未满足医疗需求的患者开发新的癌症治疗方法。Kintara目前正在开发两种III期治疗药物，用于GBM的VAL-083和用于皮肤转移性乳腺癌（CMBC）的REM-001。
VAL-083是小分子化疗药物，具有一种新的作用机制，在美国国家癌症研究所（NCI）赞助的临床试验中，已证明对一系列癌症具有临床活性，包括中枢神经系统、卵巢和其他实体瘤（如NSCLC、膀胱癌、头颈部）。基于Kintara的内部研究项目和这些先前NCI赞助的临床研究，Kintara目前正在进行临床试验，以支持GBM中VAL-083的开发和商业化。
REM-001是一个专有的晚期光动力治疗平台，有望作为局部皮肤或内脏肿瘤治疗以及其他潜在适应症。REM-001治疗在先前接受化疗和/或放疗失败的CMBC患者的四个II/III期临床试验中进行过研究。由于CMBC可评估病变的80%完全应答的临床疗效和现有的约1100名患者的多个适应症的强大安全数据库，Kintara正在将REM-001 CMBC计划推进到后期关键测试。
公司管线：
合作伙伴：
里程碑及催化剂时间：
资金：
蹊之美股生物医药 / CaesarBiotech
追踪和剖析全球最前沿生物科技公司，寻找低估值/革命性的生物科技产品或技术平台，深入挖掘其投资价值。
联系方式：CaesarBiotech@aliyun.com
本文首发：蹊之美股生物医药
版权声明
本文原创，如需转载请联系授权