作者：Kirkland Hwang
微信公众号：蹊之美股生物医药 / CaesarBiotech
标的公司：trongbridge Biopharma plc（NASDAQ：SBBP）
• RECORLEV®（levoketoconazole）治疗使库欣综合征并发糖尿病患者的皮质醇控制和临床获益得到改善
Strongbridge Biopharma plc （NASDAQ：SBBP）是一家全球性的商业化阶段生物制药公司，专注开发和商业化尚存巨大需求的罕病治疗。该公司今天宣布，RECORLEV® （levoketoconazole，一种皮质醇抑制剂）治疗内源性库欣综合征的3期临床SONICS，糖尿病（DM）亚组分析的结果发表于同行评议的《内分泌前沿》杂志上。
这篇题为《Levoketoconazole治疗库欣综合征并发糖尿病患者：三期SONICS研究结果》的文章表明，用RECORLEV®治疗库欣综合征并发糖尿病患者，可显著控制皮质醇水平；同时关键指标也有明显改善：血糖指标，如糖化血红蛋白（HbA1c）和空腹血糖（FBG）；及心血管风险标志物，如低密度脂蛋白（LDL）-胆固醇等。这些结果是在剂量爬坡期和6个月剂量维持期后观察到。部分结果曾在2019年3月23-26日在新奥尔良举行的2019年内分泌学会年会上做过介绍。
• 在剂量维持期结束时，糖尿病患者和非糖尿病患者的平均尿游离皮质醇（mUFC）正常化率相似。
• 剂量维持期HbA1c和FBG的平均改善水平在合并糖尿病患者组比无合并症患者组中更有显著意义。这些血糖指标在治疗期间总体稳定，表明改善并非由抗糖尿病药物的变化导致。
• 与基线相比，糖尿病患者组和非糖尿病患者组的心血管风险标志物如LDL-胆固醇、体重和体重指数（BMI）显著降低。
• 在糖尿病组患者中更常见的不良事件包括恶心（58.3%）、呕吐（19.4%）和尿路感染（16.7%）；无不良事件导致停药。正如发表在《柳叶刀-糖尿病与内分泌学》杂志上的三期SONICS研究结果所指出的，恶心和头痛是整个研究人群中最常见的不良事件。这些事件很少影响治疗，与剂量无关。
关于库欣综合征（Cushing’s Syndrome）
内源性库欣综合征是一种罕见的、严重的、潜在致命的内分泌疾病，由慢性高皮质醇暴露（通常为垂体良性肿瘤）引起。这种良性肿瘤促使机体长期维持高水平皮质醇分泌，这常会导致机体出现不良生理改变。该疾病好发于30-50岁的成年人，女性患者数量是男性的两倍多。患库欣综合征的女性将可能经受各种各样的健康问题，包括月经紊乱、怀孕困难、雄性激素（雄激素）过多等。雄激素主要是睾丸激素，可导致多毛症（体毛粗大，呈男性化）、油性皮肤和痤疮。更甚，该病的内部表现可能危及生命：包括代谢变化，如高血糖或糖尿病、高血压、高胆固醇等；各种组织的脆弱性改变，如血管、皮肤、肌肉和骨骼等；以及抑郁、焦虑和失眠等心理障碍。如未经治疗，5年生存率仅约为50%。
关于SONICS研究
SONICS是一项RECORLEV®治疗内源性库欣综合征的多中心、开放标签的临床三期研究，在北美、欧洲和中东共招募了94名患者。在筛选阶段之后，SONICS有三个治疗分期：
a. 剂量爬坡期：患者开始以150 mg每天两次（共300 mg/天）给药，并以150 mg的增量进行剂量爬坡，以达到治疗剂量（使平均尿游离皮质醇，即mUFC正常化的剂量）的目标，此时计量爬坡停止；
b. 剂量维持期：剂量是固定的，除了安全原因或失去疗效外，不应改变剂量。在6个月的维持期结束时，测量mUFC应答率；
c. 延长评估期：患者继续服用RECORLEV 6个月，以评估长期安全性和耐受性，并探讨疗效持久性。
目前，RECORLEV®已获得FDA和欧洲药品管理局的孤儿药物指定，用于治疗内源性库欣综合征。
蹊之美股生物医药 / CaesarBiotech
追踪和剖析全球最前沿生物科技公司，寻找低估值/革命性的生物科技产品或技术平台，深入挖掘其投资价值。
联系方式：CaesarBiotech@aliyun.com
本文首发：蹊之美股生物医药
版权声明
本文原创，如需转载请联系授权