作者：Wenjing
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标的公司: Reneo Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ: RPHM)
Reneo Pharmaceuticals提交了1亿美元募股书，IPO前持股>5%的机构如下：
Reneo是一家临床阶段生物医药公司，于2014年成立，专注于研发罕见遗传性线粒体疾病疗法，该类疾病通常与线粒体无法产生三磷酸腺苷（ATP）有关。
公司仅有一个管线REN001，口服小分子选择性PPARd激动剂，推进最快的指征为原发性线粒体肌病（PMM），由线粒体或核DNA内的遗传突变引起，影响线粒体中酶或其他蛋白质的活性，目前没有已获批疗法。
在REN001的临床1b期开放标签试验中，入组了线粒体DNA突变的PMM患者（不包括DNA缺陷的PMM患者），与所有线粒体均受影响的核DNA缺陷PMM患者相反，线粒体DNA突变患者的细胞中既有正常线粒体，也有突变线粒体。
该研究分为Part A的12周治疗，和Part B的选择性36周延伸治疗，所有患者每日口服100mg的REN001。
在经过12周REN001治疗后，患者在12分钟行走测试（12MWT）中，相比基线平均增加了104米，17例患者中有15例行走距离增加，有13例增加60米，步行距离的最大改善发生在后面6分钟，公司认为这与REN001的作用机理一致，REN001通过增加线粒体的氧化磷酸化作用，来改善肌肉细胞的能量，而该过程在运动后的几分钟内发生。如下图：
截止2021年1月31日，没有观察到药物相关严重不良事件。23例患者中有18例（78.4％）经历了91件治疗相关不良事件（TEAE），其中12例患者发生药物相关TEAE共58例（63.7％）。最常见的TEAE是便秘和头痛。
公司计划在2021年上半年开始临床2b期研究STRIDE，预计入组200例PMM患者，口服REN001治疗24周，主要终点为12MWT。
2020年财务表现：
现金$53.61M (As of December 31, 2020)，2021年3月B轮融资后现金$100.89M。
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