作者：林出
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标的公司：Ovid Therapeutics Inc. (NASDAQ:OVID)
Ovid Therapeutics Inc.（OVID）公布该公司用于治疗Angelman综合征的OV101（gaboxadol）NEPTUNE III期临床试验结果。PM-44.8%。
NEPTUNE是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期研究，纳入并治疗了97名4-12岁及7名2-3岁的天使综合征 Angelman患者，仅用于安全性和药代动力学评估。该研究旨在评估口服OV101（口服，每日一次）与安慰剂治疗12周后的效果。主要终点是Clinical Global Impression-Improvement-Angelman syndrome（CGI-I-AS）总分的变化。次要终点包括睡眠、交流、运动功能、社会化、生活技能和行为领域。
NEPTUNE研究的主要终点没有实现。给予OV101的患者的CGI-I-AS比基线改善了0.7 point，而安慰剂组的CGI-I-AS改善了0.8 point（p=NS）。次要终点将继续被评估，最初结果显示OV101和安慰剂之间没有差异。
OV101耐受性良好，未观察到明显的安全问题。Ovid计划完成对NEPTUNE研究结果的全面分析，并与美国食品和药物管理局（FDA）讨论这些结果，以确定下一步的计划。在对NEPTUNE研究进行进一步分析之前，该公司将继续向参加open-label extension trial（ELARA）的患者提供药物。公司预计将在2021年第一季度公布ELARA研究的数据。
Ovid Therapeutics董事长兼首席执行官Jeremy Levin，“我们对NEPTUNE试验的结果深感失望，它没有达到其主要终点，除了正在进行的ELARA研究外，我们计划暂停Angelman综合征的OV101项目。我们未来发展的重点将集中在开发我们的另一条管线OV935，指征两种罕见的癫痫：Dravet和Lennox-Gastaut综合征。与我们的合作伙伴武田，计划在2021年上半年启动关键试验。”
首席医疗官Amit Rakhit M.D., “NEPTUNE是我们第一次针对Angelman综合征的儿童和青少年人群进行的研究，我们将全面评估这项试验的所有数据，以全面了解目前的结果，并确定下一步针对OV101的措施，包括Fragile X综合征。”
OV101是目前临床开发的治疗Angelman综合征及Fragile X综合征的唯一药物。OV101作为first-in-class，口服高选择性extrasynaptic GABAA receptor（GABAAR)激动剂。通过血脑屏障，与全脑神经元上独特的extrasynaptic GABAA 受体结合，恢复intrinsic GABAA水平较低时存在的tonic inhibition水平。
Ovid Therapeutics Inc.
Ovid Therapeutics Inc.是一家总部位于纽约的生物制药公司，利用其BoldMedicine®方法开发改变罕见神经疾病患者生活的药物。该公司正在与武田制药有限公司（Takeda Pharmaceutical Company Limited）合作开发OV935（soticlestat），用于治疗罕见发展性和癫痫性脑病（DEEs）。OVID正在评估OV101（gaboxadol）对Angelman综合征和Fragile X综合征的治疗效果。
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