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$伊奥尼斯制药(IONS)$ 美国FDA于上周四宣布,批准阿斯利康和Ionis Pharmaceuticals开发的反义寡核苷酸(ASO)药物Eplontersen上市,用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病神经病(ATTR-PN)。这也是阿斯利康旗下首款得到FDA批准的ASO疗法。
ATTR疾病大体可以分为两大类。一种是ATTR-PN,全球已有五款药物上市;一种是ATTR-CM(转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌炎)。
$阿斯利康(AZN)$