$天士力(SH600535)$PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症III期研究12月11日，Pharnext公布了PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A）的关键性III期PREMIER研究的初步结果。Pharnext在新闻稿中表示，分析结果的主要挑战之一是CMT1A进展缓慢，而且某些临床评估具有主观性，可能会受到安慰剂和训练效果的影响，因此很难确定治疗的效果。在这项试验中，衡量功能性运动障碍的整体神经病变限制量表（ONLS）并未证实Pharnext之前临床试验的结果。安慰剂组患者病情的意外改善使基于ONLS这一终点的结果解释变得更加复杂。与此同时，其他数据表明，接受治疗的患者病情没有恶化，这对于像CMT1A这样的退行性疾病来说是一个积极的信号，表明PXT3003有可能稳定患者的病情。2017年，天士力向Pharnext投入总额为2000万欧元的投资，并和Pharnext以及Pharnext创始人Daniel COHEN三方同意共同设立合营公司天士力基因网络公司（天士力控股）。天士力基因网络公司以200万欧元的一次性付款获得了PXT3003在大中华区（中国大陆、香港、台湾和澳门）的商业化权益，同时拥有PXT3003在大中华区申请和授权的所有专利的排他性独家许可权益。目前，天士力正在国内开展PXT3003治疗CMT1A的III期临床试验。