一名完全失聪的英国女孩欧珀·桑迪成为世界上首个接受开创性新基因治疗试验的人。听觉神经病变可能是由OTOF基因缺陷引起的。医生将工作基因注入欧珀右耳，这一手术与安装人工耳蜗非常相似。欧珀的内耳被打开，并使用导管注射治疗药物。目前这名已18个月大的女孩听力几乎接近正常水平，并且可能会进一步改善。该成果在近期于美国巴尔的摩举行的美国基因与细胞治疗学会会议上被公布。