北京协和医学院教授蒋澄宇接受新华社采访时表示，随着全球首个非罕见病领域小核酸药物英克司兰的成功获批，核酸药物迎来飞速发展期，医药市场或将进入“核酸药时代”。他表示，核酸药物的研发应用前景广阔。“近年在我国获批上市的Inclisiran，是基于GaINAc递送载体的小RNA药物，只需每六个月注射一次，未来有可能替代相应靶点的小分子化药和蛋白抗体药。”降脂药
Inclisiran每针定价高昂，但依然一针难求，反映出核酸药市场的巨大需求和潜力。公开资料显示，核酸药物是一种从基因转录后、蛋白质翻译前阶段进行调控的治疗方法。不同于传统的小分子或者单抗药物，核酸药物成分由特定序列的核苷酸构成，利用核酸分子的翻译或调控功能从疾病源头进行干预，与传统药物相比兼具“治标治本”功能。业内人士表示，核酸药物具有特异性、长效性和高效性等优点，当前进入发展快车道，适应证不断扩展，发展潜力巨大，有望成为第三大类药物。有研究机构统计，综合传染病、慢性病、肿瘤三大领域5种适应症，除去mRNA新冠疫苗以及罕见病核酸药物，到2034年预计国内小核酸药物市场规模将达到干亿元人民币。
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