近日，海南普利制药股份有限公司申报的1类创新药注射用PLAT001临床申请获得CDE批准。
PLAT001是GGT响应型高分子聚合物键合SN38形成的高分子偶联药物。由于高分子聚合物形成的尺度效应，PLAT001不会直接通过肾小球滤过清除，进而实现药物在体内的长循环。PLAT001通过全身血液循环到达肿瘤部位之后，肿瘤血管内皮细胞表面的GGT水解PLAT001聚合物上的γ-谷氨酰基从而产生带正电荷的伯胺基，促使血管表皮细胞和肿瘤细胞快速内吞阳离子化的偶联物，进而触发胞吞作用，并在肿瘤组织内跨细胞传递（图1），实现PLAT001在实体瘤组织中的的强渗透作用。
PLAT001在多种动物肿瘤模型上都具有优异的抗肿瘤药效，肿瘤抑制率高达90%以上。
γ-谷氨酰转肽酶(γ-Glutamyl transpeptidase, GGT) 是一种可特异性识别并催化含有 γ-谷氨酰基结构底物使其发生水解或者转肽反应的酶，主要位于细胞膜，是一种跨膜蛋白，其活性位点暴露于细胞外。GGT 的表达与肿瘤组织的发展、侵袭和转移高度相关，由于肿瘤组织的高代谢活性，因此往往也会高表达。
2024年1月2日，浙大化工学院与海南普利制药股份有限公司合作创制的胰腺癌纳米药物PLAT001获美国FDA临床试验批件，该临床试验批件有望为“癌症之王”胰腺癌的治疗带来重大突破。我院院长申有青教授为此项目的技术第一发明人。
“癌症之王”胰腺癌是一种来源于胰腺组织恶性细胞的实体肿瘤疾病。5年生存率不足10%，中位数生存期6-9个月，仅在2020年，全球新发胰腺癌病例约49万人，胰腺癌死亡病例约46万人。超过80%的患者初次诊断即为局部晚期或远处转移，导致无法进行手术切除治疗，15%-20%的胰腺癌患者可以接受手术治疗，但短期内的局部或远处复发非常常见，大多数转移性胰腺癌患者，5年生存率仅为3%。
弘晖基金CEO王晖先生从专业投资人的角度分析了PLAT001项目的投资价值和市场前景。王晖先生表示，早期投资普利制药时，普利制药还是非常小的公司，现已成为市值过百亿的企业。普利制药如今的成就与公司领导的企业家精神、专业的研发能力密不可分。本次浙江大学与普利制药胰腺癌创新药PLAT001获得美国FDA临床试验批件，是普利制药发展历程中的重要里程碑事件，也是高等院校和企业合作的成功案例；浙江大学等全国高等院校有很高的技术能力，非常看好高校与企业单位合作，希望双方合作能够越走越远，早日造福广大老百姓。
普利制药董事长范敏华女士详细介绍了PLAT001项目的研发历程，她表示作为一家致力于制药创新和坚持国际化战略的企业，本事件不仅体现了科研团队的辛勤工作和能力，也标志着公司在创新药领域全球布局的又一个重要里程碑事件。公司计划向官方提交本品的快速通道认定以加速本品的后续开发，去推动这一药物的尽快上市，实现公司创新药双报出海的战略布局，让一款有突破性治疗意义的药物尽快地让国内外患者获益。
