其中专门提到了华大基因和华大智造以及凯莱英和金斯瑞，唯独不提药明康德，有点意思。
1.创新药及创新疗法
合成生物学在治疗药物研发上的应用主要有细菌工程化改造、人工病毒 /噬菌体、人体自体细胞改造、基因治疗及基因编辑；更广义的定义中还包括 DNA及各类 RNA疗法等。
细菌工程化改造和人工病毒 /噬菌体当前还在概念验证阶段，部分领先管线已进入临床，如中国和度生物 CBT-102已于 2024年 1月完成 IIT临床研究，美国 Adaptive PhageTherapeutics治疗糖尿病足骨髓炎的产品 APT.UTI.001进入临床 II期。构建工程菌株、噬菌体或病毒，直接杀伤问题细胞或递送治疗疾病基因、在体内形成“药物工厂”，可覆盖疾病谱广，制备简单、高效、成本低，具有巨大商业潜力。
细胞和基因治疗（cell and gene therapy, CGT）是目前合成生物学在生物医药领域的重点应用领域之一，覆盖从研发到生产的各个环节。当前，人体自体细胞改造、基因治疗及基因编辑上的应用已进入商业化起步阶段。截至 2023年 11月，近 40种细胞基因治疗药物
获批上市（不包括小核酸药物、 DNA及 mRNA疫苗等），覆盖多种罕见病及癌适应症，如嵌合抗原受体 T细胞治疗（chimeric antigen receptor T-cells, CAR-T）疗法 Yescarta、 2023年 11月获批的全球首款 CRISPR/Cas9基因编辑疗法 Casgevy、 2024年 2月获批的全球首款肿瘤浸润淋巴细胞（tumor infiltrating lymphocytes, TIL）疗法 Lifileucel等。所能覆盖的疾病谱也不再局限于罕见病，有望彻底治愈肿瘤、自身免疫及多种慢性疾病。其中，合成生物学既可用于疗法改良（如可控细胞疗法设计、异体细胞疗法开发、衣壳蛋白工程化改造等），也可用于生产优化（如 Ginkgo Bioworks曾为 Moderna提供 mRNA疫苗关键原料的生产优化服务）。未来，以合成生物学为基础的药物市场将快速成长，并随着人工合成细胞 /载体实现更多自然界原本不存在的功能（如可诱导生产内源性 TCR-T细胞的多能干细胞），
应用范围将进一步扩大。
当前，治疗药物的研发同样也面临技术和商业上的挑战。例如元件库缺乏、基因线路与底盘细胞适配问题广泛存在于工程化细菌和人工病毒应用中；此外还存在基因编辑效率和安全性问题等；同时此类药物普遍造价高昂，急需降本以扩大可及性。
2.原料药和医药中间体
除开发生物创新药外，合成生物学在医药领域的另一大类应用为原料药和中间体生产。预计全球原料药市场规模将从 2020年的 1873亿美元增至 2025年的 2483亿美元；全球中间体市场规模在 2028年将达到约 374 亿美元，从 2021年计的年复合增长率超过 6%。
原料药和中间体的生产正在由传统的植物提取、化学法和发酵法，向更高效、更清洁的酶法工艺和细胞工厂过渡。 当前以发酵法生产的药物以及由其衍生的中间体和原料药中，抗生素、维生素和他汀类药物等是常见的大宗品种。与传统的化学法相比，酶法技术通常可将多步合成简化为一步合成，将有机相反应转变为水相反应，将低温合成转变为近常温合成，在提高生产效率、减排控污、节能降耗等方面表现出明显的竞争优势。细胞工厂在一定程度可理解为传统发酵法的“工程化设计升级版”。酶法、细胞工厂等新兴生产技术的开发除了生产成本及环境友好的考量外， 也旨在打破传统路线的桎梏、合成结构更复杂的高活性分子 。然而，部分合成物质结构复杂，合成步数多，多手性中心，易形成有毒性的副产物等问题仍带来相关技术及规模化生产上的挑战。
川宁生物和弈柯莱生物是生物发酵法生产原料药和中间体的国内代表企业。川宁生物以生产抗生素原料药为主， 2022年收入达 38亿元，销售毛利率和净利率分别为 25%和11%，不同产品的单价在 100元 /千克 –500元 /千克之间。弈柯莱生物已量产的产品包括糖尿病药物西他列汀中间体、艾滋病药物度鲁特韦中间体、农药中间体等， 2021年收入达 3.3亿元，毛利率和净利率分别为 37%和 9%，西他列汀和度鲁特韦单价分别约为 1300元 /千克和 430元 /千克。
随着原料药板块：潮起潮落，行业有望否极泰来，2024Q2关注：
2018年中，行业遭遇沙坦基因毒性问题，部分公司借机技术能力和反应能力取得质的飞跃，行业迎来量价齐升，实现戴维斯双击。2022年以来行业供需两头承压，毛利率持续低迷。我们预计随着库存周期调整以及新一轮专利悬崖下需求扩容，供需关系有望重塑。中印对比下的追赶与超越。尽管印度政府通过一系列政策鼓励本土制药产业发展，但实际投产进度或有延后，本土化仍面临挑战。与此同时，我国头部企业的产业升级趋势明确。展望未来，行业将进入新一轮成长周期。
一方面，专利悬崖背景下特色原料药市场将进一步扩容。
另一方面，原料药制剂一体化企业有望借助国内外双轮驱动，打开自身成长天花板。依托国内健全的基础产业链、丰富的化学合成人才，以及头部企业多年的技术和体系积淀，未来十年或将看到优质国内企业在全球共同崛起。
建议关注：健友股份、华海药业、九洲药业、普洛药业、博瑞医药、仙琚制药、奥翔药业、天宇股份、司太立、同和药业、美诺华等
$普洛药业(SZ000739)$
$华海药业(SH600521)$
$仙琚制药(SZ002332)$
