快速通道、突破性疗法及优先审评:资格认定;加速批准为批准途径。
“优先审评”只针对最后的审评阶段,不加速临床试验;“快速通道”则允许药企在研发阶段就提出申请;“突破性疗法”对药物的筛选更为严格,它要求初步临床试验表明,药物在一个或多个有临床意义的指标上,较现有疗法有显著改善;“加速审批”可使药物在最终临床结果得出前获批。
药物快速通道的认定申请者必须是制药企业,可于药物研发过程中的任何阶段发出申请,发出申请后,FDA会基于其申请内容在60天内回复是否批准。
2017年,FDA共批准46个创新药的中有18个是经CDER快速通道审批的(占比39%),其中包括 Aliqopa,Bavencio,Baxdela等。
加速批准Accelerated Approval加速批准始创于1992年,后在2012年通过《FDA安全与创新法案》(FDASIA) section 901进行修订,即同意FDA通过采用替代终点surrogate endpoint或中间终点intermediate clinical endpoint来加速重大疾病药物的批准。
临床试验是验证新药在人体中安全性、有效性的重要步骤,也是新药研发过程中耗时最长(平均6-7年)、成本最高(约占总费用67%)的阶段,对于一些慢性进展性疾病以及潜伏期较长的疾病来说更是如此;而在过去,FDA需根据这些临床实验判断药效从而决定是否批准新药上市。为此,FDA于1992年设立了加速审批程序,这样,那些能满足临床需求的药物(但目前未能满足)可通过“替代终点”而加速药物的批准过程。
替代终点是指能够替代临床终点指标,反映和预测临床终点变化的指标,如血压、低密度脂蛋白作为替代指标可以预测心血管事件的发生率。虽然替代终点指标可以降低药物研发成本和试验难度,但不是真正的临床终点指标。替代终点指标可能因为选择不当而导致药物临床试验失败,因此,选择替代终点指标需要特别谨慎。有的替代终点指标即使已经被同类药物治疗某一疾病的临床试验验证过,但用于另一个同类适应症的临床试验仍然可能存在风险。
中间终点本身不是一个与疾病最终结局相关的功能或症状测量的临床终点;一个中间终点的改善一般不会导致发病率和死亡率降低的价值。一个中间终点多是在比传统接受临床终点出现前时间点观测出结果。有时,中间终点显示的治疗效果也可以预测最终的临床结局,这时,中间终点起到了替代终点的作用。例如,在治疗心力衰竭临床试验中,运动耐量有时用作中间的终点。
替代终点和中间终点的引入为新药审批过程节省了很多时间,如FDA可基于肿瘤得到缩小的证据(而不再基于患者服用该药后是否能活得更久)而批准该抗癌新药;如果药物能缩小肿瘤,那么基本可以认定它能延长患者存活时间,这样也不用去等患者真正能活得更久。
2017年,FDA共批准46个创新药的中给予了6个药品加速审批(占比13%),即Aliqopa, Alunbrig,Bavencio,Benznidazole,Calquence和Imfinzi。
FDA原文链接:
作者:Ms.Modern
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快速通道、突破性疗法及优先审评:资格认定;加速批准为批准途径。
“优先审评”只针对最后的审评阶段,不加速临床试验;“快速通道”则允许药企在研发阶段就提出申请;“突破性疗法”对药物的筛选更为严格,它要求初步临床试验表明,药物在一个或多个有临床意义的指标上,较现有疗法有显著改善;“加速审批”可使药物在最终临床结果得出前获批。
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