根据专注儿童生长发育领域，为临床一线医生提供前沿学术资讯的《儿童生长发育学苑》报道。
为促进我国儿科医学繁荣发展，不断推动儿科学进步与创新，进一步提高儿科医务工作者诊治水平，2021 年10月21-24日在武汉国际会议中心召开中华医学会第二十六次全国儿科学术大会如期召开。10月22日，大会上公布了两项生长激素最新的临床试验结果，为生长激素在儿科合理规范应用提供新的支持和证据。
一、聚乙二醇长效生长激素在SGA中的应用
华中科技大学同济医学院附属同济医院梁雁教授，在会上公布了全球首个长效生长激素在SGA儿童中应用的临床结果，探索了高剂量组（聚乙二醇生长激素0.2mg/kg.w）和低剂量组（聚乙二醇生长激素0.1mg/kg.w）治疗的疗效和安全性。
试验结果显示：
0.2mg/kg.w组和0.1mg/kg.w组均能有效提高SGA患者的Ht SDS和HV，高剂量组有更显著的改善，高低剂量组52周后生长速率分别为9.80cm/y和8.25cm/y
研究期间，受试者的糖代谢指标，脂代谢指标及甲状腺功能相关指标均值都保持平稳且在正常范围内
SGA患者对长效生长激素的耐受性良好，未发生预期外不良反应。高剂量组未增加不良反应的发生率，研究期间未检测出中和抗体
这是全球首个针对SGA儿童的长效生长激素临床研究，临床研究结果显示出优异的有效性和安全性，并可能提高患者用药的依从性。
二、生长激素在特发性矮小儿童中的应用
浙江大学医学院附属儿童医院傅君芬教授，在大会上分享了生长激素水剂用于治疗特发性矮小的安全性和有效性。试验比较了试验组（生长激素水剂0.05mg/kg.d）和对照组（不使用任何促生长药物治疗）在52周后的各项指标。
试验结果显示：
生长激素水剂显著性改善ISS患者身高，治疗52周身高标准差积分（Ht SDS）平均改善1.04 SDS，比不治疗平均多长高4.34cm
治疗52周后，平均生长速率达10.18cm/y，相较于基线改善5.17cm/y，比不治疗患者的生长速率提高5.37cm/y
治疗期间IGF-1SDS提升明显但稳定在正常范围内，治疗期间组间糖脂代谢指标无明显差异，未提示特殊的安全性问题
治疗总体安全性良好，未发生与研究药物相关的严重不良反应，未检测出中和抗体
该临床研究是目前全球样本量最大的GH治疗ISS临床研究，结果有极高的参考意义。
三、会议总结
中华医学会儿科学分会副主委及内分泌遗传代谢学组名誉组长罗小平教授，对两场分享进行了总结。
“两场分享都是药物临床的，适应症相关的研究。我们可以看到，现在越来越多的临床研究的开展，不断获得新的适应症的批准，这也证明Off-label用药的时代就要过去，我们一直倡导要严格的按照适应症，规范的进行生长激素的用药。”
四、背景扩展
（1）关于小于胎龄儿（SGA）
小于胎龄儿（SGA），是指出生体重和（或）身长低于同胎龄平均体重和（或）身长2个标准差（-2SD）或第3百分位的新生儿，约85%的SGA儿童出生后自发性追赶生长，通常在2岁时身高达到正常，10%-15%的SGA儿童无法实现追赶生长，导致儿童期和成年后身高低于遗传身高。同时可能伴有神经发育障碍，血脂代谢异常等远期预后危害。美国食品药品监督管理局于2001年批准rhGH用于SGA治疗。
（2）关于特发性矮小（ISS）
特发性矮小（ISS）是一类不明原因导致的矮小疾病的总称。与同年龄，同性别的正常儿童相比，身高＜-2 SD；没有全身性、内分泌性、营养性或染色体异常的表现；ISS患儿出生体重正常，生长激素分泌充分。60%-80%身高低于-2SD的矮身材儿童符合ISS的定义。FDA于2003年批准rhGH用于ISS治疗。
$长春高新(SZ000661)$ 是中证CS创新药指数权重股，该指数权重股还包括$药明康德(SH603259)$ 和$恒瑞医药(SH600276)$ 等。