期临床试验现代医学的临床试验主要包含Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期、Ⅳ期四个阶段。Ⅰ期临床试验是新药第一次用于人体的试验,主要观察药物代谢动力学以及新药的安全性和耐受性,为制定Ⅱ期临床试验的给药方案提供依据。
Ⅱ期临床试验临床Ⅱ期与临床Ⅲ期的主要目的似乎都是关于验证药物的有效性,然而它们在统计学意义上的「有效性」差别也很大。
最直接的差异就是试验的规模。Ⅱ期每一次试验的规模通常只有100人左右,每一个分组只有几十人;而在Ⅲ期,试验的规模会扩大十倍,接近1000人。
Ⅱ期被称为探索性试验,意思就是赌博的成分很大。这类试验大部分采用单臂设计,即不设对照组,只与历史数据进行对比。正所谓十赌九输,Ⅱ期试验成功者继续通关乃至上市的成功率很低,在近十年中,一般只有1/4的新药可以进入Ⅲ期临床研究阶段。
III期临床试验当一种新药进入临床III期后,一切都变得更加严格。Ⅲ期试验一般都需要采用随机盲法、平行对照等试验设计,并且必须有足够大的样本,这才能确证在特定目标人群中的有效性和安全性。最直观的就是,我们最终在药品上看到的适应症、禁忌症等重要信息,主要都直接来自于这一阶段的试验结论,当人们说一种药物是否有效,一般指的都是这一阶段的结论。
Ⅳ期临床试验药物上市后进行的更大规模的临床试验,就是所谓的Ⅳ期临床试验,这种研究一般需要纳入2000例以上的患者,观察药物在更广泛人群中的安全性。
漫长的临床实验通常会大浪淘沙掉大部分的药物,首先是副作用过大的药品,其次是疗效不理想的药品,只有副作用小的好药能被留下来。