我们是一家处于商业阶段的生物技术公司，发现新型口服小分子药物。我们专注于罕见疾病的口服治疗，其中存在重大未满足的医疗需求，并且酶在疾病的生物学途径中起着关键作用。我们整合生物学、晶体学、药物化学和计算机建模等学科，通过称为结构引导药物设计的过程发现和开发小分子药物。结构引导的药物设计是一种药物发现方法，通过这种方法，我们根据与特定疾病相关的酶靶点活性位点的详细结构知识来设计合成化合物。我们使用X射线晶体学，分子结构的计算机建模和先进的化学技术来关注控制细胞生物学的酶的三维分子结构和活性位点特征。酶是作为许多重要生物反应催化剂的蛋白质。我们的目标通常是设计一种适合酶活性位点的化合物，从而防止其催化活性
ORLADEYO® （berotralstat）。ORLADEYO是我们发现和开发的一种口服，每日一次的疗法，用于预防遗传性血管性水肿（“HAE”）发作。ORLADEYO 已在美国和多个全球市场获得批准，用于预防 12 岁及以上成人和儿童患者的 HAE 发作。BCX9930是一种新型的口服、强效和选择性的因子D小分子抑制剂，由我们发现并处于临床开发阶段，用于治疗补体介导的疾病。基于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（“PNH”）患者产生的安全性和概念验证数据，该计划已推进到口服BCX9930在PNH中的关键研究，以及口服BCX9930在三种肾补体介导疾病中的概念验证试验，C3肾小球病（“C3G”），IgA肾病（“IgAN”）和原发性膜性肾病（“PMN”）。该计划的目标是开发口服BCX9930作为补体介导疾病的单一疗法
BCX10013 是一种新型、强效、特异性的 D 因子抑制剂。迄今为止，来自大约90名健康志愿者的临床前和早期临床概况表明，BCX10013可能具有每日一次口服疗法的特性，我们预计将在2023年第一季度报告健康志愿者的初步数据。正在进行的临床计划的目标是通过健康的志愿者和患者数据确认这种每日一次的概况。
加利西韦。Galidesivir是一种广谱抗病毒药物（“BSAV”），已被证明对九个不同家族的20多种RNA病毒具有活性。我们BSAV计划的目标是开发加利西韦作为对国家健康和安全构成威胁的病毒的广谱治疗方法。该计划的主要重点是治疗出血热病毒。galidesivir计划已获得美国卫生与公众服务部国家过敏和传染病研究所（“NIAID/HHS”）和HHS内生物医学高级研究与发展局（“BARDA / HHS”）的联邦资金的大量资助。有关加利西韦计划的最新信息，包括预计政府对加利西韦的资助将于2022年到期，请参阅下面的“近期发展”部分。该公司没有计划在没有政府资助的情况下继续加利西韦计划。
BCX9250。我们的激活素受体样激酶-2抑制剂计划的目标是发现和开发口服激酶抑制剂候选药物，这些药物能够减缓或防止正常骨骼外骨骼的不规则形成，也称为异位骨化（“HO”），影响纤维发育不良骨化（“FOP”）患者。在健康志愿者的1期临床试验中，BCX9250在所有研究剂量下都是安全的，耐受性良好，线性和剂量比例暴露支持每日一次给药。有关BCX9250计划的更新，请参阅下面的“最新发展”部分，包括我们决定停止BCX9250计划并将投资转向我们为补体介导疾病患者提供服务的其他机会。
雷匹伐/雷比亚克塔®/®帕拉米菲®（帕拉米韦注射液）。 RAPIVAB（帕拉米韦注射液）在美国被批准用于治疗6个月及以上患者的急性无并发症流感。帕拉米韦注射液也在加拿大（RAPIVAB）、澳大利亚（RAPIVAB）、日本（RAPIACTA）、台湾（RAPIACTA）和韩国（PERAMIFLU）获得批准。