聊一下基因诊断与干细胞

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看到很多小伙伴对这方面比较感兴趣,今天来聊一聊。
[笑]比较零碎,如有不足之处,见谅。

以高血压基因芯片治疗为例,实际上就当前而言,高血压治疗用目前的药物治疗效果非常好,而且成本低,我不认为高血压基因芯片治疗会有实际的临床意义,关键在于投入成本与产出不成比例,效果也不见得好多少。
现在ACEI类的药物治疗高血压疗效100%,而且能控制并发症,逆转心室重构,而这个芯片成本如此高昂,能和几元钱一片的药物相比么?(ACEI_CCB_噻嗪类利尿剂,高血压金三角,疗效几乎100%,尤其是ACEI类药物  不但能控制血压,还能逆转心室重构,循证医学的大规模长期调查表明,能显著降低因高血压引起的远期死亡率)
而所谓高血压基因芯片,无非是替代药物来控制血压,但就目前的进展而言,二十年内不会普及。首先一个,成本毫无优势。好比干细胞移植治疗白血病这么成熟的技术了,仍然需要100万的治疗费用,如果能用药物控制,谁会去做干细胞移植?
当前的技术主要是用于诊断引发高血压的高危基因序列,不是治疗手段。比如某公司的产品全名为:个体化药物治疗基因诊断芯片和试剂盒系列产品,就是说通过基因芯片找出病人的高血压的高危基因序列,然后在针对性用药,主要是更有针对性用靶向药物,实用性并不是很高。两个问题:首先,当前高血压的发病机理并没有搞清楚,可以肯定的是高血压肯定是一种多基因影响的慢性病,这就决定了,这款芯片根本无法准确的解决你到底是那些基因引发的高血压;第二,就算你搞清楚了到底是哪些基因导致你高血压,第二个问题来了,我们当前世界上没有针对这些所谓致病基因的靶向药物。目前无论是美国心脏病协会还是中华医学会心脏病学会推出的诊疗指南甚至都不会提到分子靶向药物治疗高血压的文字,因为当前根本没有。所以就高血压芯片而言,最大的问题就在于没有可以个性化治疗的分子靶向药物来治疗高血压,等这种药物问世,这种芯片才会有意义,但目前而言,一个是技术,一个是恐怕暂时没有公司和机构会投钱去研究,因为当前的传统药物治疗已经非常好了。
所以如果要做基因诊断,那么你要注意的是,什么产品才有价值,而且是否是一个鸡肋的产品。
如肿瘤芯片,肿瘤诊断有一些意义,因为恶性肿瘤目前有很多分子靶向药物,恶性肿瘤的根本就是基因突变,所以如果找到你的基因突变位点,刚好目前有相应的靶向药物就可以治疗。
所以如果就基因水平上来说,南方基因研究所,北方基因研究所还有华大基因是参与过人类基因组测序的企业,其实力自然很强。若华大基因旗下的华大医学上市,肯定会毫无疑问成为基因测序行列的龙头老大的。而目前有个上市公司是和华大基因合作的,为华大基因提供基因库分析服务,也具有投资价值。

谈到干细胞,以某公司的产品脐带间充质干细胞胞抗肝纤维化注射液为例,饼画的很圆,CFDA应该不可能批准这个注射液,因为作为一种药物,他至少要经过三期临床试验才能上市(一种药物上市,必须通过三期临床试验。第一期,动物;第二期,小范围患者志愿者;第三期,大范围正常人和患者志愿者测试;第四期,上市后的临床测试),就目前而言,全球范围二期临床试验也尚未成功。而目前,国际上,即使是干细胞研究水平最高的美国,FDA尚未批准任何一种干细胞制剂用于治疗疾病。(这里有个概念, 干细胞移植治疗白血病和干细胞治疗,是不同的概念,前者是核心在于移植,是相对成熟的资料手段,实际上是一种移植手术,后者是作为药物治疗,到目前为止,全球范围来讲,其治疗的安全性,有效性,均未得到验证)
单就药物治疗肝纤维化本身而言,肝脏本身纤维化了,在理论上再高明的基因治疗恐怕也难以逆转。必须在肝病发生后,在肝脏发生纤维化之前才可能治疗有效,因为一旦纤维化,纤维化的组织就占据了之前干细胞的位置,而纤维组织不是一种生物细胞组织,如何能通过干细胞重新分化成正常肝脏细胞达到治疗的效果?国内干细胞治疗市场,保守估计也是太过超前化了。

不过有时候,市场并不是完全理性的。有多少人真正理解基因诊断和干细胞治疗?就算是个噱头,一样会炒作的很高很高。但作为精明的投资者,他会在某些时候知道退出,而非一起疯狂。
本文只是一些碎片思考,并未有黑任何公司的意思,只是以这两个板块谈谈自己的看法。若有不足之处,见谅!欢迎沟通交流,乱喷拉黑,谢谢合作。
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全部讨论

2015-10-10 19:13

看完以后,才知道有些概念就是忽悠。

2015-10-10 19:09

2015-10-10 19:06

你却非要靠才华

2015-10-10 18:35

【雪鹤视点】卫生部门曾在2012年叫停未经SFDA批准的干细胞临床研究和应用项目,时隔三年,今年8月份,卫计委、CFDA联合发布《干细胞临床研究管理办法(试行)》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》,对干细胞临床研究的机构资质和开展条件进行规范。此监管政策的落地,无疑将会加快推动医疗服务行业的发展。

2015-10-10 18:33

你怎么啥都懂?到底是实力派还是偶像派?

2015-10-10 18:23

2015-10-10 18:18

专业,长见识。

2015-10-10 18:04

赞同

2015-10-10 16:01

收藏,基因诊断和干细胞